Regjistri i Objekteve

Bibliografi

Lloji i Aplikimit

EPO patents

Nënlloji i Aplikimit

EPO Patent

(10) Numri dhe Data e Regjistrimit

8630 2019.11.15

Status

Regjistruar

(180) Data e mbarimit të afatit

2031.06.25

(20) Numri dhe Data e Depozitimit

AL/P/2019/604 2019.08.23

(40) Numri dhe Data e Publikimit

2019.12.16

(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit

11799037.4 2011.06.25

Status

Regjistruar

Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit

EP2585104 2019.08.21

(30) Detajet e Prioritetit

Kodi	ID e prioritetit
US	201161495268
US	201161435710
US	387862
US	201161442115
US	201161476210
US	360786
US	358857

(51) Klasat e KNP-së (IPC)

(SQ) 61; 61; 61; 61; 61

(71/73) Aplikanti

Aplikanti	Adresa
Shire Human Genetic Therapies, Inc.	300 Shire Way

(72) Shpikës

Emri	Adresa
WRIGHT, Teresa Leah	39 Earl Street , LexingtonMA 02142 , US
SHAHROKH, Zahra	5 Terrace Road , WestonMA 02493 , US
TAYLOR, Katherine	472 Appleton Street , ArlingtonMA 02476 , US
PAN, Jing	868 Depot Road , BoxboroughMA 01719 , US
CHARNAS, Lawrence	49 Mill Street , NatickMA 01760 , US
CALIAS, Pericles	39 Swains Pond Road , MelroseMA 02176 , US
CAMPOLIETO, Paul	3595 Red Hill Road , CharlottesvilleVA 22903 , US
SALAMAT-MILLER, Nazila	80 College Avenue , ArlingtonMA 02474 , US

(74) Emri i Përfaqësuesit

Emri	Adresa
Ela SHOMO PANIDHA.	Euromarkpat Albania SH.P.K , Rr. A.Z. Çajupi, Pall. 20/4, Ap.15, Tiranë , AL
Ela SHOMO PANIDHA.	Euromarkpat Albania SH.P.K , Rr. A.Z. Çajupi, Pall. 20/4, Ap.15, Tiranë , AL

(54) Titull

METODA DHE PËRBËRJE PËR TRANSMETIMIN NË SISTEMIN NERVOR QENDROR (SNQ) TË ARILSULFATAZËS A

(57) Abstrakt

(58) Pretendime

Pretendim	Përshkrim
1	1. Një formulim ujor i qëndrueshëm për administrim intratekal që përmban një proteinë arilsulfataze A (ASA) në një përqendrim prej më shumë se 10 mg/ml, kripë, një surfak-tant polisorbati dhe një agjent amortizues, ku kripa është NaCl.
2	2. Formulimi ujor i qëndrueshëm i pretendimit 1, ku proteina ASA është e pranishme në një përqendrim që varion nga 15-100 mg/ml, opsionalisht ku proteina ASA është e pran-ishme në një përqendrim të përzgjedhur nga 30 mg/ml, 50 mg/ml, ose 100 mg/ml.
3	3. Formulimi ujor i qëndrueshëm sipas secilit prej pretendimeve të mëparshme, ku pro-teina ASA përmban një sekuencë aminoacide të SEQ ID NO:1.
4	4. Formulimi ujor i qëndrueshm sipas secilit prej pretendimeve të mëparshme, ku: (i) proteina ASA prodhohet nga një linjë qelizore njerëzore, ose (ii) proteina ASA prodhohet nga qelizat CHO.
5	5. Formulimi ujor i qëndrueshëm sipas secilit prej pretendimeve të mëparshme, ku NaCl është e pranishme në një përqendrim që varion nga 30-300 mM, opsionalisht në një përqendrim që varion nga 137-154 mM, opsionalisht në një përqendrim prej afërsisht 154 mM.
6	6. Formulimi ujor i qëndrueshëm sipas secilit prej pretendimeve të mëparshme, ku surfak-tanti polisorbat është përzgjedhur nga grupi që konsiston në polisorbat 20, polisorbat 40, polisorbat 60, polisorbat 80 dhe kombinimi i tyre, opsionalisht ku surfaktanti polisorbat është polisorbat 20, opsionalisht ku surfaktanti polisorbat është i pranishëm në një përqendrim që varion nga 0.001 deri në 0.5%, dhe opsionalisht ku polisorbati 20 është i pranishëm në një përqendrim prej afërsisht 0.005%.
7	7. Formulimi ujor i qëndrueshëm sipas secilit prej pretendimeve të mëparshme, ku agjenti amortizues është përzgjedhur nga grupi që konsiston në fosfat, acetat, histidinë, suk-cinat, citrat, Tris, dhe kombinime të tyre, dhe opsionalisht ku agjenti amortizues është fosfat dhe është i pranishëm në një përqendrim jo më të madh se 50 mM, dhe opsional-isht ne një përqendrim jo më të madh se 20 mM.
8	8. Formulimi ujor i qëndrueshëm sipas secilit prej pretendimeve të mëparshme, ku formu-limi ka një pH prej afërsisht 3-8.0, afërsisht 6.0-6.5, ose afërsisht 6.0.
9	9. Formulimi ujor i qëndrueshëm sipas secilit prej pretendimeve të mëparshme, ku formu-limi është riformuar nga një formulim i liofilizuar me një hollues.
10	10. Formulimi ujor i qëndrueshëm sipas secilit prej pretendimeve të mëparshme, ku formu-limi për më tej përmban një agjent stabilizues.
11	11. Formulimi ujor i qëndrueshëm sipas secilit prej pretendimit 10, ku agjenti stabilizues është i përzgjedhur nga grupi që konsiston në sukrozë, glukozë, manitol, sorbitol, PEG 4000, histidinë, argininë, lizinë, fosfolipide dhe kombinimi i tyre.
12	12. Një konteiner që pëmban një formë dozimi të vetme të një formulimi ujor të qëndrueshëm sipas secilit prej pretendimeve të mëparshme.
13	13. Konteineri i pretendimit 12, ku konteineri është përzgjedhur nga një ampulë, një shishkë, një rezervë, një rezervuar, një injeksion lyo-ject, ose një shiringë e parambushur, op-sionalisht ku konteineri është një shiringë e parambushur dhe opsionalisht është përz-gjedhur nga shiringat me xham borosilikati me veshje silikoni të pjekur, shiringa me xham borosilikati me silikon të spërkatur, ose shiringa me rrëshirë plastike pa silikon.
14	14. Konteineri i pretendimit 12, ku formulimi ujor i qëndrueshëm është i pranishëm në një vëllim prej më pak se afërsisht 50.0 mL, opsionalisht ku formulimi ujor i qëndrueshëm është i pranishëm në një vëllim prej më pak se afërsisht 5.0 mL.
15	15. Një formulim ujor i qëndrueshëm sipas secilit prej pretendimeve 1-11 për tu përdorur në një metodë për trajtimin e sëmundjes së leukodistrofisë metakromatike (MLD) që përmban një hap të administrimit të formulimit me rrugë intratekale tek një subjekt.
16	16. Formulimi ujor i qëndrueshëm për tu përdorur sipas pretendimit 15, ku: (i) administrimi intratekal përdoret në bashkëveprim me administrimin intravenoz, opsionalisht ku administrimi intravenoz nuk është më i shpeshtë se një herë në muaj, ose nuk është më i shpeshtë se një herë në dy muaj, ose (ii) administrimi intratekal përdoret në mungesë të administrimit intravenoz, dhe/ose (iii) administrimi intratekal bëhet një herë në dy javë, një herë në muaj, ose një herë në dy muaj, dhe/ose (iv) administrimi intratekal përdoret në mungesë të terapisë imunosupresive të njëkohshme.