Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
8481
2019.10.02
Status
Regjistruar
(180) Data e mbarimit të afatit
2032.06.08
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2019/508
2019.07.16
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2019.11.11
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
12728007.1
2012.06.08
Status
Regjistruar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP2717893
2019.05.08
(30) Detajet e Prioritetit
| Kodi | ID e prioritetit |
|---|---|
| US | 201161494881 |
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(SQ) 61; 61; 61; 61; 61; 61; 61
(71/73) Aplikanti
| Aplikanti | Adresa |
|---|---|
| Translate Bio, Inc. | 29 Hartwell Avenue |
(72) Shpikës
| Emri | Adresa |
|---|---|
| DEROSA, Frank | 26 Mount Auburn Street , Chelmsford, MA 01824 , US |
| HEARTLEIN, Michael | 167 Reed Farm Road , Boxborough, MA 01719 , US |
| GUILD, Braydon, Charles | 109 Riverdale Road , Concord, MA 01742 , US |
(74) Emri i Përfaqësuesit
| Emri | Adresa |
|---|---|
| Ela SHOMO PANIDHA | Euromarkpat Albania LTD , Rr. Pjeter BOGDANI, P.20/4, Ap.7/5, Tirane , AL |
| Ela SHOMO PANIDHA | Euromarkpat Albania LTD , Rr. Pjeter BOGDANI, P.20/4, Ap.7/5, Tirane , AL |
(54) Titull
PËRBËRJE NANOGRIMCORE LIPIDE DHE METODA PËR TRANSPORTIMIN E MARN-së
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
| Pretendim | Përshkrim |
|---|---|
| 1 | 1. Një përbërje që përmban (a) të paktën një molekulë mARN-je ku të paktën një pjesë e saj kodon një polipeptid të sekretuar funksional; dhe (b) një mjet transportimi liposomal që përmban një nanogrimcë lipide që përmban një ose më shumë lipide kationike, një ose më shumë lipide jo-kationike dhe një ose më shumë lipide të modifikuara nga PEG për tu përdorur në një metodë për të trajtuar një subjekt që ka një difekt ose mangësi në polipeptidin e sekretuar të përmendur, ku mARN-ja është e mbyllur në mjetin transportues dhe ku përbërja administrohet nëpërmjet transportit pulmonar me anë të pluhurzimit. |
| 2 | 2. Përbërja për tu përdorur sipas pretendimit 1, ku difekti ose mangësia lidhet me një sëmundje ose çrregullim që përmban një prej Sëmundja Huntington; Sëmundja Parkinson; distrofitë muskulare (të tilla si, psh. Duchenne dhe Becker); sëmundjet hemofilike (të tilla si, psh. hemofilia B (FIX), hemofilia A (FVIII); atrofia muskulare shpinore e lidhur me SMN1 (SMA); skleroza laterale amiotrofike (ALS); galaktozemia e lidhur me GALT; Fibroza Cistike (CF); çrregullimet që lidhen me SLC3A1 duke përfshirë cistinurinë; çrregullimet që lidhen me COL4A5 duke përfshirë sindromën Alport; mangësitë galaktocerebrosidaze; adrenoleukodistrofia dhe adrenomieloneuropatia të lidhura me X-in; ataksia Friedreich; sëmundja Pelizaeus-Merz-bacher; skleroza tuberoze e lidhur me TSC1=shi dhe TSC2-shin; sindroma Sanfilippo B (MPS IIIB); cistinoza e lidhur me CTNS-në; çrregullimet e lidhura me FMR1-shin të cilat përfshijnë sindromën Fragile X; Sindromën Fragile X të shoqëruar me Dridhje/Ataksi dhe Sindromën Fragile X të Dështimit të Parakohshëm të Vezores; sindroma Prader-Willi; telangiektazia he-moragjike e trashëgueshme (AT); sëmundja Niemman-Pick e Tipit C1; sëmundjet e lidhura me neuronal ceroid lipofuscinoses që përfshijnë Juvenile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (JNCL), sëmundjen Batten Juvenile, sëmundjen Sabtavuori-Haltia, sëmundjen Jansky-Bielschowsky, dhe mangësitë PTT-1 dhe TPP1; ataksia fëmijërore e shoqëruar me EIF2B1, EIF2B2, EIF2B3, EIF2B4 dhe EIF2B5 me hipomielini-zimin/zhdukjen e lëndës së bardhë të sistemit nervor qendror; Ataksia Eisodike e Tipit 2 e lidhur me CACNA1A dhe CACNB4; çrregullimet që lidhen me MECP2 duke për-fshirë Sindromën Klasike Rett; Encefalopatia Neonatale e rëndë e Lidhur me MECP2 dhe Sindroma PPM-X ; Sindroma Atipike Rett e lidhur me CDKL5; sëmundja Kennedy (SBMA); arteriopatia dominante autosomale cerebrale e lidhur me Notch-3 me infarkte subkortikale dhe leukoencefalopati (CADASIL); çrregullimet e krizave epileptike të lidhura me SCN1A dhe SCN1B; çrregullimet e lidhura me Polimerazën G që përfshijnë sindormën Alpers-Huttenlocher, neuropatinë ataksike ndjeshmërore të lidhur me POLG, disartrinë, dhe oftalmoparesis, dhe oftalmopleginë e jashtme progresive do-minante dhe recesive autosomale me fshirjet e ADN-së mitokondriale; hipopalzinë adrenale të lidhur me X-in; agamaglobulineminë e lidhur me X-in; sëmundjen Wilson; dhe sëmundjen Fabry. |
| 3 | 3. Përbërja për përdorim sipas pretendimit 1 ose pretendimit 2, ku mARN-ja kodon një enzimë e cila është e anormalisht e mangët në një individ me një çrregullim të ruajtjes lisosomale. |
| 4 | 4. Përbërja për tu përdorur sipas pretendimit 1 ose pretendimit 2, ku polipeptidi i koduar nga mRNA-ja është eritropoietin, polipeptid α-galaktosidazë, receptor LDL, Faktor VIII, Faktor IX, α-L-iduronidazë, sulfatazë iduronati, heparin-N-sulfataze, α-N-acetilglukosaminidaze, galaktozë 6-sulfataze, β-galaktosidazë, lipazë e acidit lisosomal ose polipeptid i arilsulfatazës-A. |
| 5 | 5. Përbërja për tu përdorur sipas secilit prej pretendimeve 1-4, ku molekula ARN për-mban: të paktën një modifikim i cili ofron stabilitet në molekulën ARN; një modifikim të zonës 5’ të papërkthyes të molekuës ARN të përmendur, opsiona-lisht ku modifikimi i përmendur përmban përfshirjen e strukturës Cap1; ose një modifikim të zonës 3’ të papërkthyer të molekulës ARN të përmendur, opsiona-lisht ku modifikimi i përmendur përmban përfshirjen e një skaji të poli A. |
| 6 | 6. Përbërja për tu përdorur sipas secilit prej pretendimeve 1-5, e cila për më tej përmban një agjent për të lehtësuar transferimin e molekulës ARN në një ndarje ndërqelizore të qelizës së etiketuar, opsionalisht ku qeliza e etiketuar e përmendur është përzgjedhur nga grupi që konsiston në nepatocite, qeliza epiteliale, qelia hematopojetike, qeliza epiteliale, qeliza endoteliale, qeliza të mushkërisë, qeliza të kockave, qeliza staminale, qeliza mezenkimale, qeliza nervore, qeliza kardiake, adipocyte, qeliza të muskujve të butë vaskularë, kardiomiocite, qeliza të muskujve skeletorë, qeliza beta, qeliza pituitare, qeliza të lëngut sinovial, qeliza të vezoreve, qeliza të testikujve, fibroblaste, qeliza B, qeliza T, retikulocite, leukocite, granulocite dhe qeliza tumorale. |
| 7 | 7. Përbërja për tu përdorur sipas cilitdo prej pretendimeve 1-6, ku nanogrimcat lipide përmbajnë: C12-200; DLinkKC2DMA, CHOL, DOPE, dhe DMG-PEG-2000; ose C12-200, DOPE, CHOL, dhe DMGPEG2K. |
| 8 | 8. Përbërja për tu përdorur sipas secilit prej pretendimeve 1-7, ku nanogrimcat lipide përmbajnë një lipid të copëtueshëm. |
| 9 | 9. Përbërja për tu përdorur sipas secilit prej pretendimeve 1-8, ku përbërja e përmendur është e liofilizuar. |
| 10 | 10. Përbërja për tu përdorur sipas secilit prej pretendimeve 1-9, ku përbërja e përmendur është një përbërje e liofilizuar e rindërtuar. |
| 11 | 11. Përbërja për tu përdorur sipas cilitdo prej pretendimeve 1-10, ku përbërja është për tu administruar tek subjekti dy herë në javë, një herë në javë, çdo dhjetë ditë, çdo dy javë, ose çdo tre javë. |
| 12 | 12. Përbërja për tu përdorur sipas cilitdo prej pretendimeve 1-11, ku madhësia e mjetit transportues është brenda shkallës prej afërsisht 25 deri në 250 nm. |
| 13 | 13. Përbërja për tu përdorur sipas cilitdo prej pretendimeve 1-11, ku madhësia e mjetit transportues është më pak se 250 nm, 175 nm, 150 nm, 125 nm, 100 nm, 75 nm, 50 nm, 25 nm ose 10 nm |
| 14 | 14. Përbërja për tu përdorur sipas secilit prej pretendimeve 1-13, ku polipeptidi është i shprehur të paktën në një nivel terapeutik për më shumë se një, më shumë se katër, më shumë se gjashtë, më shumë se 12, më shumë se 24, më shumë se 48 orë ose më shumë se 72 orë pas administrimit, opsionalisht ku niveli i proteinës së sekretuar është i detektueshëm pas 3 ditësh, 4 ditësh, 5 ditësh, 9ose 1 jave ose më shumë pas adminis-trimit. |