Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
9147
2020.06.17
Status
Regjistruar
(180) Data e mbarimit të afatit
2035.03.11
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2019/289
2019.04.26
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2020.06.22
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
15761392.8
2015.03.11
Status
Regjistruar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP3118311
2018.12.26
(30) Detajet e Prioritetit
| Kodi | ID e prioritetit |
|---|---|
| JP | 2014048897 |
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(SQ) 61; 61; 12; 12; 61; 61
(71/73) Aplikanti
| Aplikanti | Adresa |
|---|---|
| National Center of Neurology and Psychiatry | 4-1-1, Ogawahigashi-cho |
| Nippon Shinyaku Co., Ltd. | 14, Kisshoin Nishinosho Monguchicho Minami-ku |
(72) Shpikës
| Emri | Adresa |
|---|---|
| NAGATA Tetsuya | c/o NATIONAL CENTER OF NEUROLOGY AND PSYCHIATRY1-1 Ogawahigashi-cho 4-chome , Kodaira-shiTokyo 187-8551 , JP |
| WAKAYAMA Tatsushi | c/o NIPPON SHINYAKU CO. LTD.14-1 Sakura 3-chome , Tsukuba-shiIbaraki 305-0003 , JP |
| SATOU Youhei | c/o NIPPON SHINYAKU CO. LTD.14-1 Sakura 3-chome , Tsukuba-shiIbaraki 305-0003 , JP |
| SEO Haruna | c/o NIPPON SHINYAKU CO. LTD.8-4 Nihonbashi 3-chomeChuo-ku , Tokyo 103-0027 , JP |
| TAKEDA Shin'ichi | c/o NATIONAL CENTER OF NEUROLOGY AND PSYCHIATRY1-1 Ogawahigashi-cho 4-chome , Kodaira-shiTokyo 187-8551 , JP |
(74) Emri i Përfaqësuesit
| Emri | Adresa |
|---|---|
| Ardit Loloçi | Rr. "Dëshmorët e 4 Shkurtit", Pall. 1/1, Kati 2,Tiranë , AL |
| Ardit Loloçi | Rr. "Dëshmorët e 4 Shkurtit", Pall. 1/1, Kati 2,Tiranë , AL |
(54) Titull
ACID NUKLEIK ANTISENS
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
| Pretendim | Përshkrim |
|---|---|
| 1 | 1. Një oligomer antisens i cili është zgjedhur nga grupi që konsiston në (a) deri (c) mëposhtë, ose një kripë ose hidratë farmaceutikisht i pranueshëm (a) një oligomer antisens që përmban një sekuencë nukleotide të SEQ ID NO: 1 ose 2; (b) një oligomer antisens i cili konsiston në një sekuencë nukleotide që ka fshirjen, zëvendësimin, futje dhe/ose shtimin e 1 deri 5 nukleotide në sekuencën nukleotide të SEQ ID NO: 1 ose 2, dhe ka një aktivitet për shkaktuar shamngien e ekson tek gjeni distrofin human; dhe (c) oligomeri antisens i cili ka një sekuencë nukleotide që ka të paktën 80% njëllojshmëri me një sekuencë nukleotidi të SEQ ID NO: 1 ose 2 dhe ka një aktivitet për të shkaktuar shmangien e 51 ekson tek gjeni distrofin human. |
| 2 | 2. Një oligomer antisens i cili është zgjedhur nga një grup që konsiston në (e) deri (g) më poshtë, ose një kripë ose hidratë farmaceutikisht i pranueshëm i saj: (e) një oligomer antisens i cili konsiston në një sekuencë nukleotide të SEQ ID NO: 1 ose 2; (f) një oligomer antisens i cili konsiston në një sekuencë nukleotide që ka fshirjen, zëvendësimin, futjen dhe/ose shtimin e 1 deri 3 nukleotideve në sekuencën nukleotide të SEQ ID NO: 1 ose 2, dhe ka një aktivitet për të shkaktuar shmangien e 51 ekson tek gjeni distrofin human; dhe (g) një oligomer antisens i cili konsiston në një sekuencë nukleotide që ka të paktën 80% njëllojshmëri me një sekuencë nukleotidë të SEQ ID NO: 1 ose 2 dhe ka një aktivitet që shkakton shmangien e 51 ekson të gjenit distrohin human. |
| 3 | 3. Një oligomer antisense i cili është zgjedhur nga një grup që konsiston në (j) më poshtë, ose një kripë ose hidratë farmaceutikisht i pranueshëm: (j) një oligomer antisens i cili ka një sekuencë nukleotide që ka të paktën 90% njëllojshmëri me një sekuencë nukleotide të SEQ ID NO: 1 ose 1 dhe ka një aktivitet që shkakton shmangien e 51 ekson të gjenit distrofin human. |
| 4 | 4. Oligomeri antisens sipas ndonjë nga pretendimet 1 deri 3, i cili është një oligonukleotidë, ose një kripë ose hidratë farmaceutikisht e pranueshme e saj. |
| 5 | 5. Oligomeri anitsensë sipas pretendimit 4, ose një kripë ose hidratë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku gjysëm sheqeri dhe ose pjesa fosfatë-lidhës e të paktën një nukleotidi që përbën oligonukleotidin është i modifikuar. |
| 6 | 6. Oligomeri antisens sipas pretendimit 4 ose 5, ose një kripë ose hidratë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku gjysëm sheqeri i të paktën një nukleotide që përbën oligonukloetidin është një ribozë në të cilën grupi 2’-OH është zëvendësuar nga cdo një të zjgehdur nga grupi që konsiston në OR, R, R’OR, SH, SR, NH2, NHR, NR2, N3, CN, F Cl, Br dhe I (ku R është një alkil ose një aril dhe R’ është një alkilenë). |
| 7 | 7. Oligomeri antisens sipas ndonjë nga pretendimet 4 deri 6, ose një kripë ose hidratë farmaceutikisht i pranueshëm, ku rajoni fosfatë-i lidhur tek të paktën një nukleotidë që përban oligonukleotidin është ndonjë i zjgedhur nga grupi që konsiston në një lidhje fosforotioatë, një lidhe fosforoditioate, një lidhje alkilfosfonate, një fosforamdate dhe një lidhje boranofosfate. |
| 8 | 8. Oligomeri antisens sipas ndonjë nga pretendimet 1 deri 3, i cili ësht ënjë oligomer morfolino, ose një kripë ose hidratë farmaceutikisht i pranueshëm i saj. |
| 9 | 9. Oligomeri anisensë sipas pretendimit 8, i cili është një oligomer morfolino fosforodiamidate, ose një kripë ose hidratë farmaceutikisht i pranueshëm i saj. |
| 10 | 10. Oligomeri antisens sipas pretendimet 8 ose 9, os enjë kripë ose hidratë farmaceutikisht i pranueshëm i saj, ku fundi 5’ është ndonjë nga formula imike (1) deri (3) më poshtë: |
| 11 | 11. Kompozimi farmaceutik për trajtimin e distrofis muskulare, që përmban si një ingredient aktivë oligomerin antisens, ose një kripë ose hidratë farmaceutikisht të pranueshëm të saj sipas ndonjë nga pretendimet 1 deri 10. |
| 12 | 12. Kompozimi farmaceutik sipas pretendimit 11, që përmban një transportues farmaceutik të pranueshëm. |
| 13 | 13. Oligomeri antisens, ose një kripë ose hidratë farmaceutikisht e pranueshme e saj sipas ndonjë nga pretendimet 1 deri 10, për përdorim në trajtimin e distrofisë muskulare. |
| 14 | 14. Oligomeri antisens, ose një kripë ose hidratë farmaceutik i pranueshëm i saj për përdorim sipas pretendimit 13, ku pacienti me distrofi muskulare në trajtimin e përmendu është një pacient me fshirje të nukleotideve brenda eksoneve 29-50, 50, 45-50, 48-50, 49-50, 52, 52-63, 13-50, 19-50, 43-50 ose 47-50. |
| 15 | 15. Oligomeri antisens, ose një kripë ose hidratë farmaceutikisht i pranueshëm për përdorim sipas pretendimit 13 ose 14, ku pacienti është një human. |