Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
8468
2019.09.02
Status
Refuzuar
(180) Data e mbarimit të afatit
2031.04.22
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2019/73
2019.01.25
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2019.09.09
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
11726973.8
2011.04.22
Status
Refuzuar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP2561067
2018.11.14
(30) Detajet e Prioritetit
| Kodi | ID e prioritetit |
|---|---|
| US | 327521 |
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(SQ) 12
(71/73) Aplikanti
| Aplikanti | Adresa |
|---|---|
| University of Florida Research Foundation, Inc. | 223 Grinter Hall |
(72) Shpikës
| Emri | Adresa |
|---|---|
| BOYE, Sanford Leon | 10206 SW 41st Ave. , Gainesville,Florida 32608 , US |
| HAUSWIRTH, William W. | 1600 SW Archer Rd. , Gainesville,Florida 32610 , US |
| BOYE, Shannon Elizabeth | 10206 SW 41st Ave. , Gainesville,Florida 32608 , US |
(74) Emri i Përfaqësuesit
| Emri | Adresa |
|---|---|
| Krenar LOLOCI | Rr. "Dëshmorët e 4 Shkurtit", Pall. 1/1, Kati 2, Tiranë , AL |
| Krenar LOLOCI | Rr. "Dëshmorët e 4 Shkurtit", Pall. 1/1, Kati 2, Tiranë , AL |
(54) Titull
KOMPOZIMET CIKLASE RAAV-GUANILATE DHE METODAT PËR TRAJTIMIN E VERBËRISË SË LINDUR LEBER-1 (LCA1)
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
| Pretendim | Përshkrim |
|---|---|
| 1 | 1. Një vektor viral rekombinant adeno-i lidhur (rAAV) që përfshin të paktën një polinukleotid të parë që përfshin një fotoreceptor-specifik njerëzor nxitës-në mënyrë të operueshme rhodopsin kinase lidhur te të paktën një segmenti acidi nukleik të parë që kodon të paktën një veprues-në mënyrë biologjike i parë, polipeptid ciklase guanilate njerëzore retinale-specifike që përfshin të paktën një rajon sekuence amino acidi të afërt të parë që është të paktën rreth 95% e njëjtë te një të paktën 120 sekuenca amino acidi të afërta nga SEQ ID NO:1, ku vektori rAAV është një vektor serotip virusi rekombinant adeno-i lidhur 5 (rAAV5) ose ku vektori rAAV është një vektor serotip virusi rekombinant adeno-i lidhur 8 (rAAV8). |
| 2 | 2. Vektori rAAV sipas pretendimit 1, ku të paktën një veprues-në mënyrë biologjike i parë, polipeptid ciklase guanilate njerëzore retinale-specifike përfshin një rajon sekuence amino acidi të afërt të parë që është të paktën rreth 95% e njëjtë te sekuenca e amino acidit të SEQ ID NO:1. |
| 3 | 3. Vektori rAAV sipas pretendimit 1 ose pretendimit 2, ku nxitësi fotoreceptor-specifik njerëzor i rhodopsin kinase përfshin një sekuencë acidi nukleik që konsiston në mënyrë esenciale prej një të paktën 60 sekuenca baza-dyshe të afërta nga SEQ ID NO:12. |
| 4 | 4. Vektori rAAV sipas ndonjë prej pretendimeve të mëparshme, që përfshijnë më tej të paktën një përforcues të parë ose të paktën një sekuencë introni gjitare të parë në mënyrë të operueshme lidhur te të paktën një segment acidi nukleik të parë. |
| 5 | 5. Vektori rAAV sipas ndonjë prej pretendimeve të mëparshme, ku vektori rAAV është përfshirë brenda një grimce virale adeno-të lidhur infektoze, virion, një shumicë e grimcave infektoze AAV, ose një qelizë pritëse gjitare e izoluar. |
| 6 | 6. Vektori rAAV sipas ndonjë prej pretendimeve të mëparshme, ku vektori rAAV është përfshirë brenda një grimce virale AAV5. |
| 7 | 7. Vektori rAAV sipas ndonjë prej pretendimeve të mëparshme, ku vektori rAAV është përfshirë brenda një grimce virale AAV8. |
| 8 | 8. Vektori rAAV sipas pretendimit 7, ku vektori rAAV është përfshirë brenda një grimce virale AAV8 Y733F. |
| 9 | 9. Një kompozim që përfshin: (1) vektorin rAAV sipas ndonjë prej pretendimeve të mëparshme; dhe (2) një amortizator, bartës, pajisje ose tretës farmaceutikisht të pranueshëm. |
| 10 | 10. Vektori i ndonjë prej pretendimeve 1 deri në 8 ose kompozimi sipas pretendimit 9 për përdorim në terapi, në mënyrë të preferueshme për përdorim në a) terapi ose profilaksis e një distrofie njerëzore, sëmundje, ose çrregullimi, duke përfshirë verbërinë e lindur Leber (LCA1) ose b) diagnostifikimin, parandalimin, trajtimin, ose përmirësimin e një sëmundje, çrregullimi, disfunksioni, ose gjendje anomalie të syrit të gjitarit, ose një ose më shumë simptoma të tyre. |
| 11 | 11. Vektori i ndonjë prej pretendimeve 1 deri në 8 ose kompozimi sipas pretendimit 9 për përdorimin në një metodë për parandalimin, trajtimin ose përmirësimin e një sëmundje, disfunksioni, çrregullimi, deficenca, ose gjendje anomalie në një gjitar, ose një ose më shumë simptoma të tyre, ku gjitari ka, është dyshuar që ka, është në rrezik për zhvillimin, ose ka qenë diagnostikuar me të paktën një çrregullim retinal të parë, sëmundje, ose distrofi. |
| 12 | 12. Vektori ose kompozimi për përdorimin e pretendimit 11, ku gjitari është në rrezik për zhvillimin, ose ka qenë diagnostikuar me një polipeptid deficent ciklase guanilate retinale në mënyrë biologjike-aktiv. |
| 13 | 13. Vektori ose kompozimi për përdorimin e pretendimit 11 ose 12, ku gjitari është një i porsalindur, foshnje, fëmijë, i ri njerëzor që është në rrezik për zhvillimin ose ka qenë diagnostikuar me një distrofi retinale të lindur ashtu si verbëriae lindur Leber-1 (LCA-1). |
| 14 | 14. Vektori ose kompozimi për përdorim në çdonjërin prej pretendimeve 11 deri në 13, ku sëmundja, disfunksioni, çrregullimi, deficenca, ose gjendja anomalike është verbëri e lindur Leber-1 (LCA1) ose në simptomë e saj. |
| 15 | 15. Vektori i ndonjë prej pretendimeve 1 deri në 8 ose kompozimi sipas pretendimit 9 për përdorim në një metodë për sigurimin e një gjitari me një sasi efektive-terapeutike të një polipeptidi ciklase guanilate njerëzore retinale-specifike në mënyrë biologjike-aktive te një gjitar në nevojë të tij, që përfshin futjen në qeliza të përshtatshme të një gjitari në nevojë të tij, një sasi efektive të vektorit rAAV. |
| 16 | 16. Vektori ose kompozimi për përdorimin e pretendimit 15, ku gjitari në nevojë të tij ka një defekt, deficencë, ose mungesë të konsiderueshme të proteinës retGC1 biologjikisht-aktive në të paktën një ind të parë të gjitarit, kur krahasuar me nivelin e proteinës retGC1 në mënyrë biologjike-aktive në një gjitar normal. |
| 17 | 17. Vektori ose kompozimi për përdorim në pretendimet 15 ose 16, ku një shumicë e qelizave nga gjitari janë pajisur me vektorin rAAV ex vivo ose in vitro, dhe metoda më tej përfshin futjen e shumicës së qelizave të pajisura në të paktën një përqëndrim indesh i parë brenda ose rreth trupit të gjitarit ose ku shumica e qelizave të marra është futur në të paktën një përqëndrimi të parë brenda një ose të dy syve të gjitarit nga injeksioni direkt në retinë ose indi përreth. |
| 18 | 18. Vektori ose kompozimi për përdorimin e ndonjë prej pretendimeve 15 deri në 17, ku futja e vektorit rAAV ruan fotoreceptorët konik, rikthen funksionin e konit-të ndërhyrë, rikthen sjelljet vizuale, ose çdo kombinim të tyre, në syrin e gjitarit, ku në mënyrë të preferueshme një futje e vetme e vektorit rAAV në syrin e gjitarit ruan fotoreceptorët konik, rikthen funksionin e konit-të ndërhyrë, rikthen sjelljet vizuale, ose çdo kombinim të tyre, te gjitari për një periudhë prej të paktën gjashtë muaj ose ku një futje e vetme e vektorit rAAV në syrin e gjitarit ruan fotoreceptorët konik, rikthen funksionin e konit-të ndërhyrë, rikthen sjelljet vizuale, ose çdo kombinim të tyre, te gjitari për një periudhë prej të paktën dhjetë muaj. |
| 19 | 19. Vektori ose kompozimi për përdorimin e ndonjë prej pretendimeve 15 deri në 18, ku gjitari në nevojë të tij ka verbëri të lindur Leber-1 (LCA1) ose një simptomë të saj. |
| 20 | 20. Vektori i çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8 ose kompozimi sipas pretendimit 9 për përdorim në metodën për rritjen e nivelit të proteinës në mënyrë biologjike-aktive retGC1 në një ose më shumë qeliza retinale të një gjitari që ka, është dyshuar që ka, është diagnostikuar me, ose është në rrezik për zhvillimin, LCA1, që përfshin futjen e vektorit në të paktën një popullatë të parë të qelizave retinale të gjitarit, në një sasi dhe për një kohë efektive për të rritur nivelin e proteinës në mënyrë biologjike-aktive retGC1 në një ose më shumë qelizave retinale të gjitarit. |