Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
8129
2019.04.30
Status
Regjistruar
(180) Data e mbarimit të afatit
2030.11.30
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2019/38
2019.01.16
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2019.05.09
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
18156531.8
2010.11.30
Status
Regjistruar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP3338765
2018.12.19
(30) Detajet e Prioritetit
| Kodi | ID e prioritetit |
|---|---|
| US | 265653 |
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(SQ) 61; 61; 07; 61
(71/73) Aplikanti
| Aplikanti | Adresa |
|---|---|
| Translate Bio, Inc. | 29 Hartwell Avenue |
(72) Shpikës
| Emri | Adresa |
|---|---|
| GUILD, Braydon, Charles | 109 Riverdale Road , Concord, MA Massachusetts 01742 , US |
| DEROSA, Frank | 26 Mount Auburn Street , Chelmsford, MA Massachusetts 01824 , US |
| HEARTLEIN, Michael | 167 Reed Farm Road , Boxborough, MA Massachusetts 01719 , US |
| CONCINO, Michael | 297 Long Hill Road , Bolton, MA Massachusetts 01740 , US |
(74) Emri i Përfaqësuesit
| Emri | Adresa |
|---|---|
| Ela SHOMO PANIDHA | Euromarkpat Albania LTD , Rr. Pjeter BOGDANI, P.20/4, Ap.7/5, Tirane , AL |
| Ela SHOMO PANIDHA | Euromarkpat Albania LTD , Rr. Pjeter BOGDANI, P.20/4, Ap.7/5, Tirane , AL |
(54) Titull
DERIVAT STEROIDI PËR ADMINISTRIMIN E MRNA-së NË SËMUNDJET GJENETIKE NJERËZORE
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
| Pretendim | Përshkrim |
|---|---|
| 0 | |
| 1 | 1. Një komponim që ka strukturën si vijon: |
| 2 | 2. Një mjet transferues që përmban komponimin e pretendimit 1 dhe një sasi terapeutike të: (a) acid nukleik, ose (b) një proteinë. |
| 3 | 3. Mjeti transferues i pretendimit 2, që përmban më tej një ose më shumë lipide kationike, lipide jo-kationike, dhe/ose lipide PEG-të modifikuara. |
| 4 | 4. Mjeti transferues i pretendimit 2 ose 3, ku acidi nukleik është RNA. |
| 5 | 5. Mjeti transferues i pretendimit 4, ku RNA është mRNA. |
| 6 | 6. Mjeti transferues i pretendimit 2, ku proteina është një enzimë. |
| 7 | 7. Mjeti transferues i secilit prej pretendimeve 2 deri në 6, ku mjeti transferues është një lipid nano-grimcor ose lipozom. |
| 8 | 8. Mjeti transferues i secilit prej pretendimeve 2 deri në 7, ku mjeti transferues kapsulon acidin nukleik ose proteinën. |
| 9 | 9. Mjeti transferues i secilit prej pretendimeve 2 deri në 8, ku mjeti transferues për më tej përmban një ose më shumë agjentë terapeutik ose diagnostik. |
| 10 | 10. Një përbërje farmaceutike që përmban një mjet transferues të secilit prej pretendimeve 2 deri në 9. |
| 11 | 11. Mjeti transferues ose përbërja farmaceutike e secilit prej pretendimeve 2 deri në 10, për tu përdorur në një metodë për trajtimin e një sëmundjeje tek një subjekt që rrjedh nga një mungesë proteine, ku acidi nukleik kodon proteinën për të cilën subjekti ka mun-gesë, ose proteina është proteina të cilën subjekti e ka mungesë. |
| 12 | 12. Mjeti transferues ose përbërja farmaceutike për tu përdorur sipas pretendimit 11, ku sëmundja tek një subjekt që rrjedh nga një mungesa e një proteine përzgjidhet nga: atrofia muskulare shpinore që lidhet me SMN1 (SMA); skleroza amiotrofike laterale (ALS); galaktosemia që lidhet me GALT; Fibrozas Cistike (CF); çrregullime që lidhen me SLC3A1 që përfshijnë cistinurinë; çrregullime që lidhen me COL4A5 që përfshijnë sindromën Alport; mungesat galaktocerebrosidaza; adrenoleukodistrofia dhe adrenomieloneuropatia që lidhet me X; ataksia Friedreich; sëmundja Pelizaeus-Merzbacher; skleroza tuberous që lidhet me TSC1 dhe TSC2; sindroma Sanfilippo B (MPS IIIB); cistinoza që lidhet me CTNS; çrregullimet që lidhen me FMR1 që përfshijë sindromën Fragile X, Dridhja e Shoqëruar me Fragile X/Sindroma Ataksia dhe Sindroma e Dështimit Ovarian Prematur Fragile X; sindroma Prader-Willi; telangiektasia hemoragjike e trashëguar (AT); sëmundja Niemann-Pick e tipit C1; sëmundjet e lidhura me lipofuscinozën ceroide neuronale duke përfshirë Lipofuscinozën Ceroide Neuronale Juvenile (JNCL), sëmundja Batten Juvenile, sëmundja Santavuori-Haltia, sëmundja Jansky-Bielschowsky, dhe mungesat PTT-1 dhe TPP1; atakisa e fëmijërisë EIF2B1, EIF2B2, EIF2B3, EIF2B4 and EIF2B5 me hipomielinën e sistemit nervor qendror/zhdukjen e lëndës së bardhë; Ataksia Episodike e Tipit 2 e lidhur me CACNA1A dhe CACNB4-; çrregullimet që lidhen me MECP2 që përfshijnë Sindromën Classic Rett, Encefalopatia Neonatale E rëndë e lidhur me MECP2 dhe Sindroma PPM-X; Sindroma Atipike Rett e lidhur me CDKL5; sëmundja Kennedy (SBMA); arteriopatia dominante autosomale cerebrale e lidhur me Notch-3 me infarktet subkortikale dhe leukoencefalopatia (CADASIL); çrregullimet konvulsionale që lidhen me SCN1A dhe SCN1B; çrregullimet që lidhen me Polimerazën G që përfshijnë sindromën Alpers-Huttenlocher, neuropatia ataksike ndijore që lidhet me POLG, disartria, dhe oftalmoparesis, dhe oftalmoplegia e jashtme autosonale dominante dhe progresive recesive me fshirjen e ADN-së mitokondriale; X-hipoplazia adrenal e lidhur me X; agamaglobulinemia e lidhur me X; dhe sëmundja Wilson. |
| 13 | 13. Një proces për të përgatitur komponimin e pretendimit 1, ku procesi përmban hapin (a), të formimit të komponimit 3 nga komponimi 1 dhe 2: Hapi (a) |
| 14 | 14. Procesi i pretendimit 13, ku procesi për më tej përmban hapin (b) të trajtimit të komponimit 3 me një acid të fortë për të përballuar komponimin e pretendimit 1: Hapi (a) |
| 15 | 15. Procesi i pretendimit 13 ose i pretendimit 14, ku hapi (a) për më tej përmban diciklohekzilkarbodiimid (DCC) dhe dimetilaminopiridinë (DMAP). |
| 16 | 16. Procesi i pretendimit 14 ose i pretendimit 15, ku acidi i fortë i përdorur në hapin (b) është acid trifluoroacetik (TFA). |