Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
8138
2019.05.02
Status
Regjistruar
(180) Data e mbarimit të afatit
2035.03.19
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2019/32
2019.01.14
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2019.05.14
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
15767977.0
2015.03.19
Status
Regjistruar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP3122878
2018.10.24
(30) Detajet e Prioritetit
| Kodi | ID e prioritetit |
|---|---|
| US | 201461969483 |
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(SQ) 12; 12; 61
(71/73) Aplikanti
| Aplikanti | Adresa |
|---|---|
| Translate Bio, Inc. | 29 Hartwell Avenue |
(72) Shpikës
| Emri | Adresa |
|---|---|
| DEROSA, Frank | 300 Shire Way , Lexington, Massachusetts 02421 , US |
| HEARTLEIN, Michael | 300 Shire Way , Lexington, Massachusetts 02421 , US |
| CALIAS, Pericles | 300 Shire Way , Lexington, Massachusetts 02421 , US |
(74) Emri i Përfaqësuesit
| Emri | Adresa |
|---|---|
| Ela SHOMO PANIDHA. | Euromarkpat Albania SH.P.K , Rr. A.Z. Çajupi, Pall. 20/4, Ap.15, Tiranë , AL |
| Ela SHOMO PANIDHA. | Euromarkpat Albania SH.P.K , Rr. A.Z. Çajupi, Pall. 20/4, Ap.15, Tiranë , AL |
(54) Titull
TERAPIA mARN PËR TRAJTIMIN E SËMUNDJEVE TË SYVE
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
| Pretendim | Përshkrim |
|---|---|
| 1 | Pretendimet 1. Një përbërje që përmban mARN (mesazhier ARN) që kodon një proteinë terapeutike për përdorim në trajtimin e një sëmundjeje, çrregullimi apo gjendje të syve në një sub-ject në nevojë, ku përbërja administrohet në njërin sy të subjektit nëpërmjet administri-mit intravitreal në mënyrë të tillë që administrimi I përbërjes rezulton në shprehjen dhe/ose aktivitetin e proteinës terapeutike që kodohet nga mARN në sy, ku mARN është kodon-optimizuar, ka një gjatësi prej 0.5 kb deri ne 5 kb dhe është I enkapsuluar me një lipozom, ku lipozomi përmban një ose më shumë lipide kationike, një ose më shumë lipide jo-kationike, një ose më shumë lipide me bazë kolesteroli dhe një ose më shumë lipide PEG-modifikuar. |
| 2 | 2. Përbërja për përdorim sipas pretendimit 1, ku shprehja dhe/ose aktiviteti I proteinës tera-peutike detektohet në qelizat korneale, qelizat sklerale, qelizat koroid pleksus epiteliale, qelizat ciliare trupore, qelizat retinale, dhe/ose të vitreousit, opsionalisht ku shprehja dhe/ose aktiviteti I proteinës terapeutike detektohet nga (a) një mostër e gjakut, ose (b) një mostër e vitreousit. |
| 3 | 3. Përbërja për përdorim sipas prëtëndimit 1 ose 2, ku dhprehja dhe/ose aktiviteti I pro-teinës terapeutike është e detektueshme rreth 6 orë, 12 orë, 18 orë, 24 orë, 2 ditë, 3 ditë, 4 ditë, 5 ditë, 6 ditë, 1 javë, 2 javë, 3 javë, 4 javë, ose 1 muaj pas administrimit. |
| 4 | 4. Përbërja për përdorim sipas secilit nga pretendimet e mëparshme, ku mARN ka një gja-tësi prej 3kb. |
| 5 | 5. Përbërja për përdorim sipas secilit nga pretendimet e mëparshme, ku proteina terapeutike e koduar nga mARN (a) funksionon normalisht në sy, (b) është një antitrup, ose (c) është një receptor I tretshëm, opsionalisht kur antitrupi I koduar nga mARN është një antitrup anti-VEGF, një antitrup anti-TNFa, antitrup anti-IL-6, antitrup anti-ICAM-1, antitrup anti-VCAM-1, ose receptor VEGF I tretshem |
| 6 | 6. Përbërja për përdorim sipas secilit nga pretendimet e mëparshme, ku sëmundja, çrregullimi apo gjëndja e syve është zgjedhur nga retiniti AMD, PU, BRVO, CRVO, DME, CME, CMV, endoftalmiti, inflamacioni, glaucoma, degjenerimi macular, skleriti, koriotetiniti, sindroma e syve të thatë, sëmundja Stargardt, sëmundja Norris, sëmundja e Coat, vitreus primar hiperplastik persistent, vitreoretinopati eksudative familiale, amauroze kongjenitale Leber, Retinitis Pigmentosis, retinoskesis I X-lidhur, neuropatia optike hereditare e Leber (LHON), dhe uveitis, opsionalisht ku përbërja administrohet (a) një herë në javë, (b) dy herë në muaj, ose (c) një herë në muaj. |
| 7 | 7. Përbërja për përdorim sipas secilit nga pretendimet e mëparshme, ku një ose më shumë lipide kationike janë zgjedhur nga grupi që përbëhet nga C12-200, MC3, DLinDMA, DLinkC2DMA, cKK-E12, ICE (me baze imidazole), HGT5000, HGT5001, DODAC, DDAB, DMRIE, DOSPA, DOGS, DODAP, DODMA dhe DMDMA, DODAC, DLenDMA, DMRIE, CLinDMA, CpLinDMA, DMOBA, DOcarbDAP, DLinDAP, DLincarbDAP, DLinCDAP, KLin-K-DMA, DLinK-XTC2-DMA, HGT4003, dhe kombinime të tyre, opsionalisht ku një ose më shumë nga lipidet kationike përfshijnë cKK-E12: |
| 8 | 8. Përbërja për përdorim sipas secilit nga pretendimet e mëparshme, ku një ose më shumë nga lipidet jo-kationike janë zgjedhur nga grupi që përbëhet nga DSPC (1,2-distearoil-sn-glicero-3-fosfokoline), DPPC (1,2-dipalmitoil-sn-glicero-3-fosfokoline), DOPE (1,2-dioleil-sn-glicero-3-fosfoetanolaminë), DOPC(1,2-dioleil-sn-glicero-3-fosfotidilkolinë) DPPE (1,2-dipalmitoil-sn-glicero-3-fosfoetanolaminë), DMPE (1,2-dimiristoil-sn-glicero-3-fosfoetanolaminë), DOPG (2-dioleoil-sn-glicero-3-fosforo-(1’-rac-glicerol)) dhe kombinime të tyre. |
| 9 | 9. Përbërja për përdorim sipas secilit nga pretendimet e mëparshme, ku një ose më shumë nga lipidet me bazë kolesteroli eshte kolesterol ose kolesterol i PEGiluar |
| 10 | 10. Përbërja për përdorim sipas secilit nga pretendimet e mëparshme, ku një ose më shumë nga lipidet e PEG-modifikuara përfshin një zinxhir poli(etilen) glikolme deri 5kDa ne gjatesi të lidhur në mënyrë kovalente tek një lipid me zinxhir(ë)alkil te një gjatësie C6-C20. |
| 11 | 11. Përbërja për përdorim sipas secilit nga pretendimet e mëparshme, ku lipidi kationik përbën rreth 30-70% të lipozomit sipas raportit molar. |
| 12 | 12. Përbërja për përdorim sipas secilit nga pretendimet e mëparshme, ku lipozomi perfshin: (a) cKK-E12, DOPE, kolesterol, dhe DMG-PEG2K, opsionalisht në një raport 40:30:25:5, 50:25:20:5, 50:27:20:3,40:30:20:10, 40:32:20:8, 40:32:25:3 ose 40:33:25:2; (b) cKK-E12, DSPC, kolesterol, dhe DMG-PEG2K, opsionalisht në një raport 40:30:25:5, 50:25:20:5, 50:27:20:3,40:30:20:10, 40:32:20:8, 40:32:25:3 ose 40:33:25:2; ose (c) C12-200, DOPE, kolesterol, dhe DMG-PEG2K, opsionalisht në një raport 50:25:20:5, 50:20:25:5, 50:27:20:3,40:30:20:10, 40:30:25:5, 40:32:20:8, 40:32:25:3 ose 40:33:25:2. |
| 13 | 13. Përbërja për përdorim sipas secilit nga pretendimet e mëparshme, ku lipozomi ka një për-masë më pak se rreth 60 nm. |
| 14 | 14. Përbërja për përdorim sipas secilit nga pretendimet e mëparshme, ku mARN përfshin një ose më shumë nucleotide të modifikuara, opsionalisht kun je ose më shumë nga nukleo-tidet ë modifikuara përfshin pseudouridinë, N-1-metil-pseudouridinë, 2-aminoadenosinë, 2-tiotimidinë, inosinë, pirrolo-pirimidinë, 3-metil adenosinë, 5-metilcitidinë, C-5 propionil-citidinë, C-5 propionil-uridinë, 2-aminoadenosinë, C5- bromuridinë, C5-fluoruridinë, C5-ioduridinë, C5-propinil-uridinë, C5-propinil-citidinë, C5-metilcitidinë, 2-aminoadenosinë, 7-deazaadenosinë, 7-deazaguanosinë, 8-oksoadenosinë, 8-oksoguanosinë, O(6)-metilguaninë, dhe/ose 2-tiocitidinë. |
| 15 | 15. Përbërja për përdorim sipas secilit nga pretendimet 1-13, ku mARN është e pamodifikuar. |