Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
7751
2018.11.21
Status
Regjistruar
(180) Data e mbarimit të afatit
2030.06.17
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2018/713
2018.10.18
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2018.11.27
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
17203913.3
2010.06.17
Status
Regjistruar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP3305302
2018.09.19
(30) Detajet e Prioritetit
| Kodi | ID e prioritetit |
|---|---|
| US | 218031 |
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(SQ) 61; 12
(71/73) Aplikanti
| Aplikanti | Adresa |
|---|---|
| Cold Spring Harbor Laboratory | One Bungtown Road |
| Biogen MA Inc. | 225 Binney Street |
(72) Shpikës
| Emri | Adresa |
|---|---|
| SHIHABUDDIN, Lamya | Biogen MA Inc.225 Binney Street , Cambridge, MA 02142 , US |
| PASSINI, Marco A. | Biogen MA Inc.225 Binney Street , Cambridge,MA 02142 , US |
| HUA, Yimin | Cold Spring Harbor LaboratoryOne Bungtown Road , Cold Spring Harbor, NY 11724 , US |
| BENNETT, C. Frank | Biogen MA Inc.225 Binney Street , Cambridge, MA 02142 , US |
| RIGO, Frank | Biogen MA Inc.225 Binney Street , Cambridge, MA 02142 , US |
| KRAINER, Adrian R. | Cold Spring Harbor LaboratoryOne Bungtown Road , Cold Spring Harbor, NY 11724 , US |
| HUNG, Gene | Biogen MA Inc.225 Binney Street , Cambridge, MA 02142 , US |
| CHENG, Seng H. | Biogen MA Inc.225 Binney Street , Cambridge, MA 02142 , US |
| KLINGER, Katherine W. | Biogen MA Inc.225 Binney Strret , Cambridge, MA 02142 , US |
(74) Emri i Përfaqësuesit
| Emri | Adresa |
|---|---|
| Krenar LOLOCI | Rr. "Dëshmorët e 4 Shkurtit", Pall. 1/1, Kati 2, Tiranë , AL |
| Krenar LOLOCI | Rr. "Dëshmorët e 4 Shkurtit", Pall. 1/1, Kati 2, Tiranë , AL |
(54) Titull
KOMPOZIMET DHE METODAT PËR MODULIMIN E BASHKIMIT TË SMN2 NË NJË SUBJEKT
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
| Pretendim | Përshkrim |
|---|---|
| 1 | Një përbërje antisense që përfshin një oligonukleotid antisense plotësues ndaj intronit 7 të një pre-mRNA që kodon SMN2 njerëzore, për përdorim në trajtimin e një subjekti njerëzor që ka atrofi muskulare spinale (AMS), ku përbërja është administruar në lëngun cerebrospinal në hapësirën intratekale të subjektit njerëzor, ku oligonukleotidi antisense ka një sekuencë nukleobaze që përbëhet nga sekuenca nukleobaze e SEQ ID NO: 1, ku çdo nukleozide i oligonukleotidit antisense përfshin një pjesë të modifikuar sheqeri, ku çdo pjesë e modifikuar sheqeri është një 2’-metoksietil pjesë sheqeri dhe ku çdo lidhje internukleozide është një lidhje fosforotioate. |
| 2 | Përdorimi i një përbërje antisense që përfshin një oligonukleotide antisense plotësues ndaj intronit 7 të një pre-mRNA që kodon SMN2 njerëzore në prodhimin e një medikamenti për përdorim në trajtimin e një subjekti njerëzor që ka atrofi muskulare spinale (AMS), ku medikamenti është administruar në lëngun cerebrospinal në hapësirën intratekale të subjektit njerëzor, ku oligonukleotidi antisense ka një sekuencë nukleobaze që përbëhet nga sekuenca nukleobaze e SEQ ID NO: 1, ku çdo nukleozide i oligonukleotidit antisense përfshin një pjesë të modifikuar sheqeri, ku çdo pjesë e modifikuar sheqeri është një 2’-metoksietil pjesë sheqeri dhe ku çdo lidhje internukleozide është një lidhje fosforotioate. |
| 3 | Përbërja antisense për përdorim sipas pretendimit 1, ose përdorimi i një përbërje antisense sipas pretendimit 2 ku administrimi përfshin një injektim bolus. |
| 4 | Përbërja antisense për përdorim sipas pretendimit 1 ose 3 ose përdorimi i një përbërje antisense sipas pretendimit 2 ose 3, ku përbërja antisense është administruar në një dozë nga 0.01 deri në 10 miligramë të përbërjes antisense për kilogram të peshës trupore të subjektit njerëzor. |
| 5 | Përbërja antisense për përdorim sipas pretendimit 4, ose përdorimi i një përbërje antisense sipas pretendimit 4, ku doza është: (a) nga 0.01 deri në 5 miligramë të përbërjes antisense për kilogram të peshës trupore të subjektit njerëzor; (b) nga 0.05 deri në 1 miligramë të përbërjes antisense për kilogram të peshës trupore të subjektit njerëzor; (c) nga 0.01 deri në 0.5 miligramë të përbërjes antisense për kilogram të peshës trupore të subjektit njerëzor; ose (d) nga 0.05 deri në 0.5 miligramë të përbërjes antisense për kilogram të peshës trupore të subjektit njerëzor. |
| 6 | Përbërja antisense për përdorim sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 ose 3-5 ose përdorimi i një përbërje antisense sipas çdonjërit prej pretendimeve 2-5, për përdorim në trajtimin e një subjekti njerëzor që ka (i) tipi I AMS; (ii) tipi II AMS; ose (iii) tipi III AMS. |
| 7 | Përbërja antisense për përdorim sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 ose 3-6 ose përdorimi i një përbërje antisense sipas çdonjërit prej pretendimeve 2-6, ku administrimi i përbërjes antisense rezulton në një rritje në sasinë e SMN2 mRNA që ka eksonin 7 prej të paktën 10%. |
| 8 | Përbërja antisense për përdorim sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 ose 3-7 ose përdorimi i një përbërje sipas çdonjërit prej pretendimeve 2-7, ku subjekti njerëzor ka një ose më shumë indikatorë të AMS. |
| 9 | Përbërja antisense për përdorim sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 ose 3-8 ose përdorimi i një përbërje antisense sipas çdonjërit prej pretendimeve 2-8, ku subjekti njerëzor ka të paktën një simptomë lidhur me AMS. |
| 10 | Përbërja antisense për përdorim sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 ose 3-9 ose përdorimi i një përbërje antisense sipas çdonjërit prej pretendimeve 2-9, ku përbërja antisense është administruar si në mënyrë sistemike ashtu dhe në sistemin nervor qëndror dhe ku administrimi sistemik dhe administrimi në sistemin nervor qëndror janë kryer në kohë të ndryshme. |
| 11 | Përbërja antisense për përdorim ose përdorimi i një përbërje antisense sipas pretendimit 10, ku administrimi sistemik është nëpërmjet administrimit nën lëkurë, injektimit intravenoz ose intraperitoneal. |
| 12 | Përbërja antisense për përdorim sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 ose 3-9 ose përdorimi i një përbërje antisense sipas çdonjërit prej pretendimeve 2-9, ku një dozë e parë e përbërjes antisense është administruar brenda një jave nga lindja e subjektit njerëzor. |
| 13 | Përbërja antisense për përdorim sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 ose 3-9 ose përdorimi i një përbërje antisense sipas çdonjërit prej pretendimeve 2-9, ku një dozë e parë e përbërjes antisense është administruar brenda një muaji nga lindja e subjektit njerëzor. |
| 14 | Përbërja antisense për përdorim sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 ose 3-9 ose përdorimi i një përbërje antisense sipas çdonjërit prej pretendimeve 2-9, ku një dozë e parë e përbërjes antisense është administruar brenda tre muajsh nga lindja e subjektit njerëzor. |
| 15 | Përbërja antisense për përdorim sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 ose 3-9 ose përdorimi i një përbërje antisense sipas çdonjërit prej pretendimeve 2-9, ku një dozë e parë e përbërjes antisense është administruar brenda gjashtë muajsh nga lindja e subjektit njerëzor. |
| 16 | Përbërja antisense për përdorim sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 ose 3-9 ose përdorimi i një përbërje antisense sipas çdonjërit prej pretendimeve 2-9, ku një dozë e parë e përbërjes antisense është administruar kur subjekti njerëzor është nga 1 deri në 2 vjeç. |
| 17 | Përbërja antisense për përdorim sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 ose 3-9 ose përdorimi i një përbërje antisense sipas çdonjërit prej pretendimeve 2-9, ku një dozë e parë e përbërjes antisense është administruar kur subjekti njerëzor është nga 1 deri në 15 vjeç. |