Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
7755
2018.11.21
Status
Regjistruar
(180) Data e mbarimit të afatit
2034.03.14
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2018/631
2018.09.21
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2018.11.27
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
14718284.4
2014.03.14
Status
Regjistruar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP2968586
2018.07.25
(30) Detajet e Prioritetit
| Kodi | ID e prioritetit |
|---|---|
| US | 201361783663 |
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(SQ) 61; 61
(71/73) Aplikanti
| Aplikanti | Adresa |
|---|---|
| Translate Bio, Inc. | 29 Hartwell Avenue |
| Ethris GmbH | Semmelweisstrasse 3 |
(72) Shpikës
| Emri | Adresa |
|---|---|
| GUILD, Braydon, Charles | 109 Riverdale Road , Concord, MA 01742 , US |
| RUDOLPH, Carsten | c/o Ethris GmbhLochhamerstr. 11 , 82152 Martinsried , DE |
| PLANK, Christian | c/o Ethris GmbhLochhamerstr. 11 , 82152 Martinsried , DE |
| SMITH, Lianne | c/o Shire Human Genetic Therapies, Inc.300 Shire Way , Lexington, MA 02421 , US |
| DEROSA, Frank | c/o Shire Human Genetic Therapies, Inc.300 Shire Way , Lexington, MA 02421 , US |
| HEARTLEIN, Michael | c/o Shire Human Genetic Therapies, Inc.300 Shire Way , Lexington, MA 02421 , US |
(74) Emri i Përfaqësuesit
| Emri | Adresa |
|---|---|
| Ela SHOMO PANIDHA | Euromarkpat Albania LTD , Rr. Pjeter BOGDANI, P.20/4, Ap.7/5, Tirane , AL |
| Ela SHOMO PANIDHA | Euromarkpat Albania LTD , Rr. Pjeter BOGDANI, P.20/4, Ap.7/5, Tirane , AL |
(54) Titull
PËRBËRJE CFTR MRNA DHE METODAT DHE PËRDORIMET QË LIDHEN ME TO
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
| Pretendim | Përshkrim |
|---|---|
| 1 | Një mRNA e transkriptuar in vitro që përmban një sekuencë koduese të paktën 80% identike me SEQ ID NO: 3 për tu përdorur në trajtimin e fibrozës cistike tek një gjitar. |
| 2 | mRNA-ja për tu përdorur sipas pretendimit 1, ku sekuenca koduese është të paktën 90% ose është 100% identike me SEQ ID NO: 3. |
| 3 | mRNA-ja për tu përdorur sipas pretendimit 1 ose 2, ku mRNA-ja përmban një zonë të papërkthyer 5’ (UTR), një UTR 3’, një sekuencë koduese për një peptid sinjalizues, një strukturë në formë kapaku dhe/ose një strukturë fundore. |
| 4 | mRNA-ja për tu përdorur sipas pretendimit 3, ku UTR-5’ përmban SEQ ID NO: 4 dhe/ose UTR-3’ përmban SEQ ID NO:5. |
| 5 | mRNA-ja për tu përdorur sipas pretendimit 3 ose 4, ku struktura fundore është një zgja-tim fundor poli-A prej të paktën 70, 100, 120, 150, 200, ose 250 mbetje në gja-tësi. |
| 6 | mRNA-ja për tu përdorur sipas secilit prej pretendimeve 3-5, ku struktura në formë ka-paku është një strukturë kapak1. |
| 7 | mRNA-ja për tu përdorur sipas secilit prej pretendimeve të mëparshme, ku mRNA-ja përmban një ose më shumë nukleotid(e) jo standard(e), opsionalisht ku një ose më shumë prej nukleotidit(eve) jo standard(e) është/janë përzgjedhur nga 5-metil-citidina, pseudouridina, dhe 2-tio-uridina. |
| 8 | mRNA-ja për tu përdorur sipas secilit prej pretendimeve të mëparshme, ku përbërja administrohet në mushkërinë e gjitarit nëpërmjet inhalacionit, administrimit intranazal, aerosolizimit, ose avullimit. |
| 9 | mRNA-ja për tu përdorur sipas secilit prej pretendimeve të mëparshme, ku mRNA-ja përmban një sekuencë koduese e cila kodon një proteinë rregullatore të përçimit transmembranor (CFTR) të fibrozës cistike njerëzore të SEQ ID NO:1, opsionalisht ku proteina CFTR njerëzore shprehet në qelizat epiteliale të mushkërisë. |
| 10 | mRNA-ja për tu përdorur sipas secilit prej pretendimeve të mëparshme, ku mRNA-ja administrohet me një transportues. |
| 11 | Një përbërje e cila përmban një mRNA dhe një transportues, ku mRNA-ja është një mRNA e transkriptuar in vitro dhe ka një sekuencë koduese prej të paktën 80% identike me SEQ ID NO: 3. |
| 12 | mRNA-ja për tu përdorur sipas pretendimit 10 ose përbërja e pretendimit 11, ku trans-portuesi përmban një kation organik, të tillë si një lipid kationik ose një polimer organik kationik. |
| 13 | mRNA-ja për tu përdorur sipas pretendimit 12 ose përbërja e pretendimit 12, ku polimeri organik kationik është përzgjedhur nga grupi që konsiston në polietileneiminë (PEI), protaminë, protaminë e PEGiluar, poli-L-lizinë (PLL), dhe PLL të PEGiluar. |
| 14 | mRNA-ja për tu përdorur sipas pretendimit 13 ose përbërja e pretendimit 13, ku PEI është PEI e degëzuar me një peshë molekulare që varuon nga 10 kDa deri në 40 kDa. |
| 15 | mRNA-ja për tu përdorur sipas secilit prej pretendimeve 10 dhe 12-14 ose përbërja e secilit prej pretendimeve 11-14, ku transportuesi është një lipozom. |