Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
7766
2018.12.06
Status
Regjistruar
(180) Data e mbarimit të afatit
2032.05.03
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2018/306
2018.05.09
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2018.12.12
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
12722013.5
2012.05.03
Status
Regjistruar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP2704721
2018.04.11
(30) Detajet e Prioritetit
| Kodi | ID e prioritetit |
|---|---|
| US | 201161482171 |
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(71/73) Aplikanti
| Aplikanti | Adresa |
|---|---|
| Agios Pharmaceuticals, Inc. | 88 Sidney Street Cambridge, MA 02139 / US |
(72) Shpikës
| Emri | Adresa |
|---|---|
| SU, Shin-San, Michael | 128 Beacon Street Unit F Boston, MA 02116 / US , US |
(74) Emri i Përfaqësuesit
| Emri | Adresa |
|---|---|
| Krenar LOLOCI | Rr. "Dëshmorët e 4 Shkurtit", Pall. 1/1, Kati 2, Tiranë , AL |
| Krenar LOLOCI | Rr. "Dëshmorët e 4 Shkurtit", Pall. 1/1, Kati 2, Tiranë , AL |
(54) Titull
AKTIVIZUESIT E PIRUVAT KINAZËS PËR PËRDORIM NË TERAPI
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
| Pretendim | Përshkrim |
|---|---|
| 0 | |
| 1 | Një përbërje për përdorim në një metodë për zgjatjen e jetës së qelizave të kuqe të gjakut (RBCs) në një pacient me mangësi të piruvat kinazës (PKD) në nevojë të saj që përfshin kontaktimin e gjakut me një sasi efektive të (1) një përbërje të formulës I ose një kripë farmaceutikisht të pranueshme të saj; ose (2) një kompozim farmaceutikisht të pranueshëm që përfshin një përbërje të formulës I ose një kripë farmaceutikisht të pranueshme të saj, dhe një mbartës farmaceutikisht të pranueshëm, ku mangësia e piruvat kinazës është një mangësi e piruvat kinazës R, ku: W, X, Y dhe Z janë secila në mënyrë të pavarur zgjedhur nga CH ose N; D dhe D1 janë në mënyrë të pavarur zgjedhur nga një lidhje ose NRb; A është opsionalisht aril i zëvendësuar ose opsionalisht heteroaril i zëvendësuar; L është një lidhje, -C(O) , -(CRcRc)m-, -OC(O)-, -(CRcRc)m-OC(O)-, -(CRcRc)m- C(O)-, - NRbC(S)-, ose -NRbC(O)- (ku pika e lidhjes te R1 është në anën e majtë); R1 është zgjedhur nga alkil, cikloalkil, aril, heteroaril, dhe heterociklil; secili prej tyre është zëvendësuar me 0-5 ndodhi të Rd; secili R3 është në mënyrë të pavarur zgjedhur nga halo, haloalkil, alkil, hidroksil dhe -ORa, ose dy R3 ngjitur të marrë së bashku me atomet e karbonit te të cilët ata janë bashkangjitur formojnë një heterociklil opsionalisht të zëvendësuar; secili Ra është në mënyrë të pavarur zgjedhur nga alkil, acil, hidroksialkil dhe haloalkil; secili Rb është në mënyrë të pavarur zgjedhur nga hidrogen dhe alkil; secili Rc është në mënyrë të pavarur zgjedhur nga hidrogen, halo, alkil, alkoksi dhe halo alkoksi ose dy Rc të marrë së bashku me atomet e karbonit te të cilët ata janë bashkangjitur formojnë një cikloalkil opsionalisht të zëvendësuar; secili Rd është në mënyrë të pavarur zgjedhur nga halo, haloalkil, haloalkoksi, alkil, alkinil, nitro, ciano, hidroksil, -C(O)Ra, -OC(O)Ra, -C(O)ORa, -SRa, -NRaRbdhe -ORa, ose dy Rd të marrë së bashku me atomet e karbonit te të cilët ata janë bashkangjitur formojnë një heterociklil opsionalisht të zëvendësuar; n është 0, 1, ose 2; m është 1, 2 ose 3; h është 0, 1, 2; dhe g është 0, 1 ose 2. |
| 2 | Përbërja për përdorim e pretendimit 1, ku përbërja ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj është shtuar direkt në të gjithë gjakun ose qelizat e paketuara në mënyrë ekstrakorporeale. |
| 3 | Një përbërje për përdorim në rregullimin e niveleve të 2,3-difosfogliceratit në gjak në një pacient me mangësi të piruvat kinazës (PKD) në nevojë të saj që përfshin kontaktimin e gjakut me një sasi efektive të (1) një përbërje të formulës I ose një kripë farmaceutikisht të pranueshme të saj; ose (2) një kompozim farmaceutikisht të pranueshëm që përfshin një përbërje të formulës I ose një kripë farmaceutikisht të pranueshme të saj, dhe një mbartës farmaceutikisht të pranueshëm; ku mangësia e piruvat kinazës është një mangësi e piruvat kinazës R, ku formula I është siç përcaktohet në pretendimin 1. |
| 4 | Një përbërje për përdorim në trajtimin e anemisë hemolitike që përfshin administrimin te një subjekt në nevojë të saj një sasi terapeutikisht efektive të një sasie efektive të (1) një përbërje të formulës I ose një kripë farmaceutikisht të pranueshme të saj; ose (2) një kompozim farmaceutikisht të pranueshëm që përfshin një përbërje të formulës I ose një kripë farmaceutikisht të pranueshme të saj, dhe një mbartës farmaceutikisht të pranueshëm; ku formula I është siç përcaktohet në pretendimin 1. |
| 5 | Përbërja për përdorim e pretendimit 4, ku anemia hemolitike është anemi hemolitike jo-sferocitike e trashëguar. |
| 6 | Një përbërje për përdorim në trajtimin e mangesisë së piruvat kinazës R-izoform në një subjekt që përfshin (1) një përbërje të formulës I ose një kripë farmaceutikisht të pranueshme të saj; ose (2) një kompozim farmaceutikisht të pranueshëm që përfshin një përbërje të formulës I ose një kripë farmaceutikisht të pranueshme të saj, dhe një mbartës farmaceutikisht të pranueshëm; ku formula I është siç përcaktohet në pretendimin 1. |
| 7 | Një përbërje për përdorim në trajtimin e anemisë së qelizave në formë drapëri që përfshin (1) një përbërje të formulës I ose një kripë farmaceutikisht të pranueshme të saj; ose (2) një kompozim farmaceutikisht të pranueshëm që përfshin një përbërje të formulës I ose një kripë farmaceutikisht të pranueshme të saj, dhe një mbartës farmaceutikisht të pranueshëm; ku formula I është siç përcaktohet në pretendimin 1. |
| 8 | Një përbërje për përdorim në trajtimin e talasemisë, p.sh. beta-talasemia; sferocitoza e trashëguar; eliptocitoza e trashëguar; abetaliproteinemia ose sindroma Bassen-Kornzweig; hemoglobinuria nokturnale paroksizmale; anemia hemolitike e fituar, p.sh., anemia kongjenitale, p.sh. enzimopatitë; ose anemia e sëmundjeve kronike që përfshin (1) një përbërje të formulës I ose një kripë farmaceutikisht të pranueshme të saj; ose (2) një kompozim farmaceutik që përfshin një përbërje të formulës I ose një kripë farmaceutikisht të pranueshme të saj, dhe një mbartës farmaceutikisht të pranueshëm; ku formula I është siç përcaktohet në pretendimin 1. |
| 9 | Përbërja për përdorim e çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku përbërja është e përfaqësuar nga formula (I): W, X, Y dhe Z janë secila në mënyrë të pavarur zgjedhur nga CH ose N; D dhe D1 janë secila në mënyrë të pavarur zgjedhur nga një lidhje ose NRb; A është opsionalisht heteroaril biciklik i zëvendësuar; L është një lidhje, -C(O)-, -(CRcRc)m-, -OC(O)-, -(CRcRc)m-OC(O)-, -(CRcRc)m- C(O)-, - NRbC(S)-, ose-NRbc(O)-; R1 është zgjedhur nga alkil, cikloalkil, aril, heteroaril, dhe heterociklil; secili prej tyre është zëvendësuar me 0-5 ndodhi të Rd; secili R3 është në mënyrë të pavarur zgjedhur nga halo, haloalkil, alkil, hidroksil dhe -ORa ose dy R3 ngjitur të marrë së bashku me atomet e karbonit te të cilët ata janë bashkangjitur formojnë një ciklil opsionalisht të zëvendësuar; secili Ra është në mënyrë të pavarur zgjedhur nga alkil, acil, hidroksialkil dhe haloalkil; secili Rb është në mënyrë të pavarur zgjedhur nga hidrogen dhe alkil; secili Rc është në mënyrë të pavarur zgjedhur nga hidrogen, halo, alkil, alkoksi dhe halo alkoksi ose dy Rc të marrë së bashku me atomet e karbonit te të cilët ata janë bashkangjitur formojnë një cikloalkil opsionalisht të zëvendësuar; secili Rd është në mënyrë të pavarur zgjedhur nga halo, haloalkil, haloalkoksi, alkil, alkinil, nitro, ciano, hidroksil, -C(O)Ra, -OC(O)Ra, -C(O)ORa, -SRa, -NRaRb dhe -ORa, ose dy Rd të marrë së bashku me atomet e karbonit te të cilët ata janë bashkangjitur formojnë një heterociklil opsionalisht të zëvendësuar; n është 0, 1, ose 2; m është 1, 2 ose 3; h është 0, 1, 2; dhe g është 0, 1 ose 2. |
| 10 | Përbërja për përdorim e çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku përbërja është e përfaqësuar nga |
| 11 | Përbërja për përdorim e çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku përbërja është zgjedhur nga: |
| 12 | Përbërja për përdorim e çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku përbërja është zgjedhur nga: |
| 13 | Përbërja për përdorim e çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku përbërja është |
| 14 | Përbërja për përdorim e çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku përbërja është |
| 15 | Përbërja për përdorim e çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku përbërja është |
| 16 | Përbërja për përdorim e çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku përbërja është |
| 17 | Përbërja për përdorim e çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku përbërja është |
| 18 | Përbërja për përdorim e çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku përbërja është |
| 19 | Përbërja për përdorim e çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku përbërja është |
| 20 | Përbërja për përdorim e çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku përbërja është |
| 21 | Përbërja për përdorim e çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ose një kripë farmaceutikisht e pranueshme e saj, ku përbërja është |