Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
7151
2018.03.27
Status
Regjistruar
(180) Data e mbarimit të afatit
2028.12.11
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2017/811
2017.12.29
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2018.04.30
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
08859393.4
2008.12.11
Status
Regjistruar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP2222861
2017.12.06
(30) Detajet e Prioritetit
| Kodi | ID e prioritetit |
|---|---|
| US | 7118 |
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(71/73) Aplikanti
| Aplikanti | Adresa |
|---|---|
| The University of North Carolina at Chapel Hill | 308 Bynum Hall, Campus Box 4105, Chapel Hill, NC 27599-4105 |
(72) Shpikës
| Emri | Adresa |
|---|---|
| KAFRI, Tal | 208 Blueridge Road Carrboro, NC 27510 / US , US |
(74) Emri i Përfaqësuesit
| Emri | Adresa |
|---|---|
| Krenar LOLOCI | Rr. Deshmoret e 4 Shkurtit, Pall.1/1, Kati 1 Tirane , AL |
| Krenar LOLOCI | Rr. Deshmoret e 4 Shkurtit, Pall.1/1, Kati 1 Tirane , AL |
(54) Titull
VEKTORË RETROVIRALE MODIFIKUAR TRAKT POLIPURIN
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
| Pretendim | Përshkrim |
|---|---|
| 1 | 1. Vektori retroviral që përmban një acid nukleik që përmban: a) një ose dy përsëritije terminale të gjata retrovirale (LTRs), b) një sinjal paketimi, c) një element i ndjeshëm ndaj rev, d) një promovues eukariotik, të lidhur funksionalisht me e) një sekuencë nucleotide heterologe, eventualisht në të cilën sekuenca heterologe përmban një ose disa gene shenjues, eventualisht të përzgjedhur nga një gen (geni 3-galaktosidaz, një gen higromicin, një gen blastocidin, një gen MGMT, një gen neomicin, një gen puromicin , një gen citozin deaminazë, një gen fosfataz alkalin i sekretuar, një gen protein fluoreshente dhe kombinime të tyre; gene terapeutike; gene antivirale; gene antitumorale; gene citokin; gene që kodojnë antigene; sekuenca që mund të lidhen me kromatin bujtëse; sekuenca që kodojnë një protein që mund të lidhet me një AND bujtëse dhe një kromatin bujtëse dhe një acid nukleik të vektorit; sekuenca që kodojnë një proteinë që ka një aktivitet metilationi të ADN; dhe kombinimet e tyre, dhe opsionalisht një element rregullator post-transkriptues, në të cilin vektorit retroviral I mungon trakti 3’-polipurin (3’-PPT), opsionalisht një cPPT funksional. |
| 2 | 2. Vektori retroviral i pretendimit 1, që përmban gjithashtu: një origjinë virale të replikimit, opsionalisht një virues EpsteinBarr OriP ose një orijinë replikimi SV40, një sekuencë që mund të ndërhyjë direkt ose indirekt në replikimin e acidit nukleik vektor për një bujtës, opsionalisht (a) një sekuencë e njohur e njohur nga makineria e replikimit të qelizës bujtëse; (b) një sekuencë që kodon një protein që mund të lidhet me dhe/ose modulojë makinerin e replikimit të qëlizës bujtëse; or (c) një sekuencë që kodon për një protein që mund të lidhet me proteinën të pjesës (b) ose që mund të njohë një sekuencë të vektorit, një origjin e replikimit bakterial dhe një shenjues i përzgjedhjes bakteriale të ndodhur mes dy LTR-ve. |
| 3 | 3. Vektori retroviral i pretendimit 1, ku vektori përmban: Një LTER e vetme dhe/ose Një fshirje auto-inaktivizuese në rajonin U3 të LTR, në të cilën pjesa e fshirë e rajonit U3 është opsionalisht e zëvendësuar nga një promotor të drejtuar dhe/ose Një vend rikombinimi auto inaktiv drejtuar në vend, në të cilin vendi i rokombinimit drejtuar në vend është në mënyrë fakultative në rajonin U3 të LTR dhe/ose është IoxP ose FRT. |
| 4 | 4. Vektor retroviral i pretendimit 3, në të cilin vektori përmban një LTR që përmban një vend të kufizimit në rajonin U3 të LTR. |
| 5 | 5. Vektor retroviral sipas pretendimit 3 ose 4, në të cilin vektori përmban sekuenca, opsionalisht sekuenca LTR, të të pakttën dy retroviruse të ndryshëm dhe opsionalisht të paktën dy nga retroviruset përmbajnë një lentivirus dhe/ose të paktën një nga sekuencat kod një element cis që furnizon paketimin e kryqësuar të vektorit në grimcën virale, opsionalisht në të cilin elementi cis është përzgjedhur nga grupi që përbëhet nga një RRE, një fragment geni Env që vjen nga rajoni ngjitur me RRE dhe një cPPT. |
| 6 | 6. Një kasetë e transferimit të vektorit retroviral me integrim defektuoz që i mungon një trakt 3’-polipurin (3’-PPT), në të cilin kaseta e transferimit të vektorit retroviral defektuoz me integrim opsionalisht: Mungesë trakti polipurine qendrore funksionale (cPPT) dhe/ose përmban: një sekuencë heterologe, një LTR e vetme, një fshirje auto-inaktivuese në rajonin U3 të LTR, në të cilin pjesa e fshirë e rajonit U3 është opsionalisht e zëvendësuar nga një promovues i induktuar dhe/ose një vend rikombinimi drejtuar drejt një vendi, në të cilin vendi i rikombinimit është drejtuar drejt një vendi që është në mënyrë facultative në rajonin U3 të LTR dhe/ose ioxP dge FRT. |
| 7 | 7. Një grimcë retrovirale e rikombinuar që përmban vektorin e çfarëdo pretendimi të mëparshëm, ku vektori është opsionalisht i përdoryr në terapi gjenetike ose një provirus retorivual i prodhuar nga infeksioni i qelizave të targetuara me grimcën retroivirale të rikombinuar ose mRNA ose ARN të grimcave retrovirale të prodhuara. |
| 8 | 8. Një linjë qelizore paketuese retrovirale e induktueshme që përmban vektorin retroviral të çfarëdo pretendimi të mëparshëm dhe të paktën një konstrukt që kodon një ose më shumë proteina të kërkuara për vektorin retroviral për t’u paketuar. |
| 9 | 9. Një kit vektori retroviral që përmban: (a) Një kasetë e transferimit të vektorit retroviral me integrim defektuoz që i mungon një trakt 3’-polipurin (3’-PPT); dhe (b) Një linjë qelizore paketuese që përmban të paktën një konstrukt që kodon një ose më shumë proteina të kërkuara për vektorin retroviral për t’u paketuar. i pjesës (b) mund të ndodhë në mënyrë të ndarë ose në të njëjtin hap me pjesën (a), (c) në të cilin sekuenca nucleotide e interesit është future në një mënyrë specifike në vend ne genomin e qelizës bujtëse. |
| 10 | 10. Një metodë për prodhimin e grimcave të vektorit të integrimit defektuoz, që përmban transfektimin e një linje qelize të paketimit me një kasetë të transferimit të vektorit retroviral me defekte integruese ku mungon a 3’-PPT, në të cilin vija e qelizës së paketimit siguron proteina për vektorin retroviral për t’u paketuar. |
| 11 | 11. Grimca retrovirale me integrim defektuoz të pretendimit 7 për përdorim në një metodë për shprehjen e një sekuencë nucleotide të interesit në një qelizë të një kafshe pa integrim të sekuencës nucleotide në genomin e kafshës, metoda që përmban infektimin e një ose më shumë qelizave me grimca retrovirale me integrim defektuoz të pretendimit 7. |
| 12 | 12. Vektori me integrim defektuoz sipas një prej pretendimeve çfarëdo të mëparshme për një përdorim në një metodë futjeje të një sekuencë nucleotide e interesit në një genom qelize bujtëse në një mënyrë specifike të një vendi, që përmban: (a) transduktimi i një qelize bujtëse kompatiblël me vektorin e integrim defektuoz sipas një prej pretendimeve çfarëdo të mëparshme që përmban në një kombinim të operueshëm sekuencës nucleotide të interesit dhe ose më shumë sekuenca të rikombinimit të drejtuar në një vend dhe (b) transfektimi ose transduktimi i qelizës bujtëse kompatibël me një acid nukleik që përmban një sekuencë që kodon për një nukleazë ose një rikombinim që mund të induktojë një integrim specific në vend në sekuencën e rikombinimit, opsionalisht Cre ose FIp, në të cilin transfektimi ose transduktimi i pjesës (b) mund të ndodhë në mënyrë të ndarë ose në të njëjtin hap me pjesën (a), (c) në të cilin sekuenca nucleotide e interesit është future në një mënyrë specifike në vend ne genomin e qelizës bujtëse. |
| 13 | 13. Vektori me integrim defektuoz për përdorim në një mënyrë sipas pretendimit 12, në të cilin transfektimi ose transduktimi i pjesës (b) ndodh në të njëjtin hap me pjesën (a) dhe acifi nukleik përmban një sekuencë që kodon për një nukleazë ose rikombinazë është vektori defektuoz i pjesës (a) ose në të cilin transfektimi ose transduksioni i pjesës (a) dhe acidi nukleik përmban një sekuencë që kodon nukleazën ose rikombinazën është një vektor, plasmik ose molekulë acidi nukleik si vektori me integrim defektuoz i pjesës (a). |
| 14 | 14. Vektori me integrim defektuoz sipas një prej pretendimeve çfarëdo të mëparshme për përdorim, për përdorim në një metodë futjeje të një sekuence nucleotide interesi të një genomi të qelizës bujtëse në një mënyrë jo speficike, që përmban: (a) transduksion i nje qelize bujtëse me vektorin me integrim defektuoz të çdonjërit prej pretendimeve 4 deri ne 6, qe përmban në kombinim operacional, sekuencën nukleotide me interes dhe nje ose me shume sekuenca transpozonesh; dhe (b) transfektimi ose transduksioni i qelizës bujtëse me një acid nukleik që përmban një sekuencë që kodon një transpozë që mund të ndërmjetësojë integrimin në gjenomin bujtës, ku transfektimi ose transduksioni i pjesës (b) mund të ndodhë në mënyrë të ndarë ose në të njëjtin hap si pjesa (a), (c) ku sekuenca nukleotide e interesit futet ne genomin e qelizave bujtëse, dhe më tej ku transposoni ose transposaza eshte opsionalisht një lloj marin, më tej opsionalisht eshte Bukuroshja e Fjetur. |
| 15 | 15. Vektori me integrim defektuoz për përdorim në një metodë sipas pretendimit 14, ku transfektimi ose transduksioni i pjesës (b) ndodh në të njejtin hap si pjesa (a) dhe acidi nukleik që përfshin një sekuencë që kodon një transpozasë është vektori me integrim defektuoz (a), ose ku transfektimi ose transduktimi i pjesës (b) ndodh në të njëjtin hap si pjesa (a) dhe acidi nukleik që përmban një sekuencë që kodon një transpozë është një vektor i veçantë, plasmid ose molekulë e acidit nukleik se vektori me integrim defektuoz i pjesës (a). |