Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
6750
2017.09.25
Status
PA Patentë e grantuar
(180) Data e mbarimit të afatit
2033.03.15
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2017/431
2017.07.21
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2017.10.24
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
13793997.1
2013.03.15
Status
PA Patentë e grantuar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP2800811
2017.05.10
(30) Detajet e Prioritetit
| Kodi | ID e prioritetit |
|---|---|
| US | 201261652086 |
| US | 201361757640 |
| US | 201361765576 |
| US | 201261716256 |
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(71/73) Aplikanti
| Aplikanti | Adresa |
|---|---|
| University of Vienna | Universitätsring 1, 1010 Vienna / AT |
| Charpentier, Emmanuelle | Department Of Regulation in Infection Biology, Max Planck Institute for Infection Biology, Charitéplatz 1,10117 Berlin / DE |
| The Regents of the University of California | 1111 Franklin Street, 12th Floor, Oakland, CA 94607 / US |
(72) Shpikës
| Emri | Adresa |
|---|---|
| JINEK, Martin | 1846 Spruce Street Berkeley, California 94709 / US , US |
| CHYLINSKI, Krzysztof | Simmeringer Hauptstrasse 45/8 1110 Vienna / AT , AT |
| LIM, Wendell | 149 Collins Street San Francisco, California 94118 / US , US |
| DOUDNA CATE, James Harrison | 164 Vicente Road Berkeley, California / US , US |
| CHARPENTIER, Emmanuelle | Department "Regulation in Infection Biology" Helmholtz Centre for Infection Research Inhoffenstrasse 7 38124 Braunschweig / DE , DE |
| QI, Lei | 730 Kinkead Way 302 Albany, California 94706 / US , US |
| DOUDNA, Jennifer A. | 164 Vicente Road Berkeley, California 94705 / US , US |
(74) Emri i Përfaqësuesit
| Emri | Adresa |
|---|---|
| Raimonda KARAPICI - Avokat - PAP | Rr. Ndreko Rino, Nd. 1, H. 34/Ap 28 Tiranë , AL |
| Raimonda KARAPICI - Avokat - PAP | Rr. Ndreko Rino, Nd. 1, H. 34/Ap 28 Tiranë , AL |
(54) Titull
METODAT DHE KOMPOZIMET PËR MODIFIKIMIN E ADN-SË TE DREJTUAR NGA ARN DHE PËR MODULIMIN E TRANSKRIPTIMIT TË DREJTUAR NGA ARN
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
| Pretendim | Përshkrim |
|---|---|
| 0 | |
| 1 | Nje metode per modifikimin e nje ADN te shenjuar, metoda perfshin venien ne kontakt te AND se shenjuar me nje kompleks te perbere nga: (a) nje polipeptide Cas9 dhe (b) nje molekule te vetme ADN te shenjuar ARN te perbere nga: (i) nje segment AND te shenjuar qe permban nje varg nukleotide qe eshte komplementar me nje varg ne AND e shenjuar, dhe (ii) nje segment proteine-lidhese qe vepron me polipeptiden Cas9 te permendur, ku segmenti proteine-lidhes perfshin dy zgjatje komplementare nukleodide qe hibridizohen per te formuar nje dupleks ARN (dsARN) dyfish te ngecur, ku dy zgjatimet komplementare nukleotide te permendura jane te lidhura ne menyre kovalente nepermjet nukleotideve intervenuese, ku venia ne kontakt e permendur eshte in vitro ose ne nje qelize ex vivo; dhe ku modifikimi i permendur eshte ndarje e ADN se shenjuar. |
| 2 | Metoda e pretendimit 1, ku dupleksi dsARN i permendur ka nje gjatesi prej nga 8 cifte baze (bp) deri ne 30 bp. |
| 3 | Metoda e pretendimit 1 ose 2, ku perqindja e komplementaritetit ndermjet nukleotideve qe hibridizohen per te formuar dupleksin dsARN te segmentit proteine-lidhes eshte me e madhe se 70%. |
| 4 | Metoda e pretendimit 1, 2 ose 3, ku ADN e shenjuar ndodhet ne nje qelize bakteriale, nje qelize arkaeale, nje organizem eukariotik nje-qelizor, nje kulture qelizore, nje qelize nga nje kafshe invertebrore, ose nje qelize nga nje kafshe vertebrore. |
| 5 | Metoda e pretendimit 1, 2 ose 3, ku ADN e shenjuar eshte ADN kromozomale. |
| 6 | Metoda e ndonjerit prej pretendimeve te mesiperme ku venia ne kontakt perfshin futjen brenda nje qelize te (a) polipeptide Cas9 te permendur, ose nje polinukleotide qe kodon polipeptiden Cas9 te permendur, dhe (b) ADN-te shenjuar ARN te permendur, ose nje polinukleotide ADN qe kodon ADN-te shenjuar ARN te permendur. |
| 7 | Metoda e pretendimit 6 ku metoda perfshin me tej futjen brenda qelizes te nje dhuruesi polinukleotide. |
| 8 | Metoda sipas ndonjerit prej pretendimeve te mesiperme ku nje domen konvertues proteine eshte lidhur ne menyre kovalente tek fundori amino i polipeptides Cas9, ku domeni konvertues proteine i permendur lehteson traversalin e polipeptides Cas9 nga citosoli brenda nje strukture te organizuar te nje qelize. |
| 9 | Metoda sipas ndonjerit prej pretendimeve 1-7 ku nje domen konvertues proteine eshte lidhur ne menyre kovalente tek fundori karboksil i polipeptides Cas9 ku domeni konvertues proteine i permendur lehteson traversalin e polipeptides Cas9 nga citosoli brenda nje strukture te organizuar te nje qelize. |
| 10 | Nje perberje qe permban: (a) nje polipeptide Cas9, ose nje polinukleotide qe kodon polipeptiden Cas9 te permendur, dhe (b) nje molekule te vetme ADN-te shenjuar ARN, ose nje polinukleotide ADN qe kodon ADN-e shenjuar ARN te permensur, ku molekula e vetme ADN-e shenjuar ARN e permendur perfshin: (i) nje segment ADN-te shenjuar te perbere nga nje varg nukleotide qe eshte komplementar tek nje varg ne nje ADN-te shenjuar, dhe (ii) nje segment proteine-lidhes qe vepron me polipeptiden Cas9 te permendur, ku segmenti proteine-lidhes perfshin dy zgjatje komplementare nukleodide qe hibridizohen per te formuar nje dupleks ARN (dsARN) dyfish te ngecur, dhe ku dy zgjatjet komplementare nukleodide te permendura jane te lidhura ne menyre kovalente me ane te nukleotideve intervenuese. |
| 11 | Perberja e pretendimit 10, ku nje domen konvertues proteine eshte lidhur ne menyre kovalente tek fundori amino i polipeptide Cas9, ku domeni konvertues proteine lehteson traversalin e polipeptides Cas9 nga citosoli brenda nje strukture te organizuar te nje qelize. |
| 12 | Perberja e pretendimit 10, ku nje domen konvertues proteine eshte lidhur ne menyre kovalente tek fundori karboksil i polipeptide Cas9, ku domeni konvertues proteine lehteson traversalin e polipeptides Cas9 nga citosoli brenda nje strukture te organizuar te nje qelize. |
| 13 | Perberja e ndonjerit prej pretendimeve 10-12, ku (a) polipeptide Cas9, ose nje polinukleotide qe kodon polipeptiden Cas9 te permendur, dhe (b) molekula e vetme ADN-e shenjuar ARN te permendur, ose polinukleotide ADN qe kodon ADN-te shenjuar ARN te permendur jane ne nje qelize in vitro ose ex vivo, ku qeliza nuk eshte nje qelize humane qe zhvillohet per te shkaktuar semundje. |
| 14 | Nje molekule e vetme ADN-e shenjuar ARN, ose nje polinukleotide ADN-e shenjuar qe kodon ADN-e shenjuar ARN te permendur, ku molekula e vetme ADN-e shenjuar ARN permban: (a) nje segment ADN-te shenjuar te perbere nga nje varg nukleotide qe eshte komplementar me nje varg te shenjuar ne ne ADN-te shenjuar, dhe (b) nje segment lidhes proteine i cili vepron me proteinen Cas9, ku segmenti lidhes proteine perfshin dy zgjatje komplementare nukleodide qe hibridizohen per te formuar nje dupleks ARN (dsARN) dyfish te ngecur, dhe ku dy zgjatjet komplementare nukleodide te permendura jane te lidhura ne menyre kovalente me ane te nukleotideve intervenuese. |
| 15 | Nje apo me shume acide nukleike te perbere nga: (a) nje varg i pare nukleotide qe kodon nje molekule te vetme ADN-te shenjuar ARN te perbere nga: (i) nje segment ADN-te shenjuar qe permban nje varg nukleotide qe eshte komplementar me nje varg te shenjuar ne nje ADN-te shenjuar, dhe (ii) nje segment lidhes proteine qe vepron me nje polipeptide Cas9, ku segmenti lidhes proteine permban dy zgjatje komplementare nukleodide qe hibridizohen per te formuar nje dupleks ARN (dsARN) dyfish te ngecur, dhe ku dy zgjatjet komplementare nukleodide te permendura jane te lidhura ne menyre kovalente me ane te nukleotideve intervenuese; ku vargu i pare nukleotide qe kodon ADN-te shenjuar ARN ne fjale eshte lidhur ne menyre te operueshme tek nje promoter; dhe, opsionalisht, (b) nje varg te dyte nukleotide qe kodon nje polipeptide Cas9, ku vargu nukleotide qe kodon polipeptiden Cas9 ne fjale eshte lidhur ne menyre te operueshme tek nje promoter. |
| 16 | Njeri apo me shume prej acideve nukleike te pretendimit 15, ku acidet nukleike ne fjale jane nje apo me shume vektore shprehes te rikombinuar. |
| 17 | Njeri apo me shume prej acideve nukleike te pretendimit 15, ku njeri apo me shume prej vektore shprehes te rikombinuar jane nje apo me shume vektore virale. |
| 18 | Nje kit i perbere nga (a) nje polipeptide Cas9, ose nje acid nukleik qe permban nje varg nukleotide qe kodon polipeptiden Cas9 ne fjale; dhe (b) nje molekule-te vetme ADN-te shenjuar ARN, ose nje acid nukleik te perbere nga nje varg nukleotide qe kodon molekulen e vetme ADN-te shenjuar ARN, ku molekula e vetme ADN-e shenjuar ARN permban: (i) nje segment ADN-te shenjuar qe permban nje varg nukleotide qe eshte komplementar me nje varg ne nje ADN-te shenjuar, dhe (ii) nje segment lidhes proteine qe vepron me nje polipeptide Cas9, ku segmenti lidhes proteine permban dy zgjatje komplementare nukleodide qe hibridizohen per te formuar nje dupleks ARN (dsARN) dyfish te ngecur, dhe ku dy zgjatjet komplementare nukleodide te permendura jane te lidhura ne menyre kovalente me ane te nukleotideve intervenuese, dhe ku (a) dhe (b) ndodhen ne te njejtin konteiner ose ne konteinere te vecante |
| 19 | Perberja e ndonjerit prej pretendimeve 10-13, molekula e vetme ADN-e shenjuar ARN ose polinukleotide qe kodon molekulen e vetme ADN-te shenjuar ARN ne fjale te pretendimit 14, nje apo me shume acide nukleike te cdonjerit prej pretendimeve 15-17 ose kiti i pretendimit 18, ku dupleksi dsARN ne fjale ka nje gjatesi prej nga 8 cifte baze (bp) deri ne 30 bp. |
| 20 | Perberja e ndonjerit prej pretendimeve 10-13, molekula e vetme ADN-e shenjuar ARN ose polinukleotide qe kodon molekulen e vetme ADN-te shenjuar ARN ne fjale te pretendimit 14, nje apo me shume acide nukleike te cdonjerit prej pretendimeve 15-17 ose 19, ose kiti i pretendimit 18 ose 19, ku perqindja e komplementaritetit ndermjet nukleotideve qe hibridizohen per te formuar dupleksin dsARN te segmentit proteine-lidhes eshte me e madhe se 70%. |
| 21 | Perberja e ndonjerit prej pretendimeve 10-13, 19 ose 20, molekula e vetme ADN-e shenjuar ARN ose polinukleotide qe kodon molekulen e vetme ADN-te shenjuar ARN ne fjale te pretendimeve 14, 19 ose 20, nje apo me shume acide nukleike te cdonjerit prej pretendimeve 15-17, 19 ose 20, ose kiti i pretendimeve 18, 19 ose 20, ku ADN-e shenjuar ndodhet ne nje qelize bakteriale nje qelize arkaeale, nje organizem eukariotik nje-qelizor, nje kulture qelizore, nje qelize nga nje kafshe invertebrore, ose nje qelize nga nje kafshe vertebrore. |
| 22 | Perberja e ndonjerit prej pretendimeve 10-13, ose 19 - 21, molekula e vetme ADN-e shenjuar ARN ose polinukleotide qe kodon molekulen e vetme ADN-te shenjuar ARN ne fjale te pretendimeve 14, ose 19-21, nje apo me shume acide nukleike te cdonjerit prej pretendimeve 15-17, ose 19-21, ose kiti i pretendimeve 18-21, ku ADN-e shenjuar eshte ADN kromozomale. |
| 23 | Perberja e ndonjerit prej pretendimeve 10-13, ose 19 - 22, molekula e vetme ADN-e shenjuar ARN ose polinukleotide qe kodon molekulen e vetme ADN-te shenjuar ARN ne fjale te pretendimeve 14, ose 19-22, nje apo me shume acide nukleike te cdonjerit prej pretendimeve 15-17, ose 19-22, per perdorim ne nje metode trajtimi terapeutik tek nje pacient. |