Regjistri i Objekteve

Bibliografi

Lloji i Aplikimit

EPO patents

Nënlloji i Aplikimit

EPO Patent

(10) Numri dhe Data e Regjistrimit

6797 2017.10.03

Status

Regjistruar

(180) Data e mbarimit të afatit

2033.04.23

(20) Numri dhe Data e Depozitimit

AL/P/2017/382 2017.07.03

(40) Numri dhe Data e Publikimit

2017.10.24

(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit

13720617.3 2013.04.23

Status

Regjistruar

Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit

EP2841578 2017.06.07

(30) Detajet e Prioritetit

Kodi	ID e prioritetit
US	201261636914
US	12165139

(51) Klasat e KNP-së (IPC)

(71/73) Aplikanti

Aplikanti	Adresa
Vico Therapeutics B.V	J.H. Oortweg 21, 2333 CH Leiden

(72) Shpikës

Emri	Adresa
DE VISSER, Peter Christian	Kurt Weillstraat 2, NL-2324 DS Leiden , NL
MULDERS, Susan Allegonda Maria	Bredeweg 75B, NL-6562 DC Groesbeek , NL

(74) Emri i Përfaqësuesit

Emri	Adresa
Krenar Loloçi	Rr. 'Dëshmorët e 4 Shkurtit'', Pall.1/1, Kati 2 , AL
Krenar Loloçi	Rr. 'Dëshmorët e 4 Shkurtit'', Pall.1/1, Kati 2 , AL

(54) Titull

Oligonukleotide të modulimit ARN me karakteristika të përmirësuara për trajtimin e çrregullimeve neuromuskulare

(57) Abstrakt

(58) Pretendime

Pretendim	Përshkrim
1	1. Një oligonukleotid i përbërë prej mbetjesh të nukleotidit ARN 2’-O-metil, që ka një skelet ku të gjithë pjesët fosfate zëvendësohen nga pjesë fosforotioate, oligonukleotidi i lartpërmendur që ka një sekuencë bazë të përbërë prej (XYG)7 ku secili X është 5-metilkitosine dhe secili Y është urakil (SEQ ID NO:90). 2. Një oligonukleotid sipas pretendimit 1, ku oligonukleotidi i lartpërmendur është një oligonukleotid i bllokuar më vete. 3. Një kompozim që përfshin një oligonukleotid siç përcaktohet në pretendimet 1 ose 2. 4. Një kompozim sipas pretendimit 3, ku ai përfshin të paktën një eksipient që mund të ndihmojë më tej në përmirësimin e shenjimit dhe/ose shpërndarjes së kompozimit të lartpërmendur dhe/ose oligonukleotidit të lartpërmendur në një ind dhe/ose qelizë dhe/ose në një ind dhe/ose qelizë. 5. Një oligonukleotid sipas pretendimit 1 ose 2, ose një kompozim sipas pretendimit 3 ose 4, për përdorim si një medikament për parandalimin, frenimin dhe/ose trajtimin e një çrregullimi gjenetik të lidhur me paqendrueshmërinë e përsëritur të elementit-cis të njeriut.

Pretendim

Përshkrim

1. Një oligonukleotid i përbërë prej mbetjesh të nukleotidit ARN 2’-O-metil, që ka një skelet ku të gjithë pjesët fosfate zëvendësohen nga pjesë fosforotioate, oligonukleotidi i lartpërmendur që ka një sekuencë bazë të përbërë prej (XYG)7 ku secili X është 5-metilkitosine dhe secili Y është urakil (SEQ ID NO:90). 2. Një oligonukleotid sipas pretendimit 1, ku oligonukleotidi i lartpërmendur është një oligonukleotid i bllokuar më vete. 3. Një kompozim që përfshin një oligonukleotid siç përcaktohet në pretendimet 1 ose 2. 4. Një kompozim sipas pretendimit 3, ku ai përfshin të paktën një eksipient që mund të ndihmojë më tej në përmirësimin e shenjimit dhe/ose shpërndarjes së kompozimit të lartpërmendur dhe/ose oligonukleotidit të lartpërmendur në një ind dhe/ose qelizë dhe/ose në një ind dhe/ose qelizë. 5. Një oligonukleotid sipas pretendimit 1 ose 2, ose një kompozim sipas pretendimit 3 ose 4, për përdorim si një medikament për parandalimin, frenimin dhe/ose trajtimin e një çrregullimi gjenetik të lidhur me paqendrueshmërinë e përsëritur të elementit-cis të njeriut.