Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
6623
2017.07.11
Status
E skaduar
(180) Data e mbarimit të afatit
2021.09.21
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2017/297
2017.05.24
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2017.08.23
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
14176300.3
2001.09.21
Status
E skaduar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP2801618
2017.04.19
(30) Detajet e Prioritetit
| Kodi | ID e prioritetit |
|---|---|
| EP | 203283 |
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(71/73) Aplikanti
| Aplikanti | Adresa |
|---|---|
| Academisch Ziekenhuis Leiden | Albinusdreef 2, 2333 ZA Leiden |
(72) Shpikës
| Emri | Adresa |
|---|---|
| van Ommen, Garrit-Jan Boudewijn | Westerstraat 73, 1015 LW Amsterdam , NL |
| van Deutekom, Judith Christina Theodora | Abeelstraat 13, 3329 AA Dordrecht , NL |
| Den Dunnen, Johannes Theodorus | Boomheide 2, 3069 LA Rotterdam , NL |
(74) Emri i Përfaqësuesit
| Emri | Adresa |
|---|---|
| Krenar Loloçi | Rr. Deshmoret e 4 Shkurtit, Pall.1/1, Kati 2, Tiranë , AL |
| Krenar Loloçi | Rr. Deshmoret e 4 Shkurtit, Pall.1/1, Kati 2, Tiranë , AL |
(54) Titull
INDUKSIONI I KALIMIT TË EKSONIT NË QELIZAT EUKARIOTIKE
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
| Pretendim | Përshkrim |
|---|---|
| 1 | Një oligonukleotid antisens prej 14 deri në 40 nukleotide që përfshin një pjesë të hAON#23: 5’-TGGCATTTCTAGTTTGG- 3’ (SEQ ID NO: 18), oligonukleotidi i lartpërmendur që është në gjendje të induktojë kalimin e eksonit 51 të para-mRNA të distrofinës në një qelizë, ku oligonukleotidi i lartpërmendur është plotësues me një pjesë të eksonit 51 dhe ku oligonukleotidi i lartpërmendur është në gjendje të ndërhyjë në mënyrë specifike me një sekuencë të njohjes së eksonit në eksonin e lartpërmendur. |
| 2 | Një oligonukleotid sipas pretendimit 1, ku oligonukleotidi indukton prodhimin e një proteine të distrofinës që përfshin të paktën funksionalitetin e një mutanti Becker kur oligonukleotidi i lartpërmendur është i pranishëm në një qelizë që ka një para-mRNA të distrofinës. |
| 3 | Një oligonukleotid sipas pretendimit 1 ose 2, ku oligonukleotidi i lartpërmendur përfshin një sekuencë plotësuese tek sekuenca e njohjes së eksonit e lartpërmendur. |
| 4 | Një oligonukleotid sipas çdonjërit prej pretendimeve 1-3, i cili është një Acid Nukleik Peptidi (PNA). |
| 5 | Një oligonukleotid sipas çdonjërit prej pretendimeve 1-3, ku oligonukleotidi i lartpërmendur është një oligoribonukleotid 2’-O-metil, në mënyrë të preferuar ku oligonukleotidi i lartpërmendur është një oligoribonukleotid fosforotiate 2’-O-metil. |
| 6 | Një mjet i shpërndarjes së acidit nukleik që përfshin një njësi transkripsioni që shpreh një oligonukleotid siç përcaktohet në çdonjërin prej pretendimeve 1 deri në 3. |
| 7 | Një kompozim që përfshin oligonukleotidin e çdonjërit prej pretendimeve 1-5 ose mjetin e shpërndarjes së acidit nukleik të pretendimit 6. |
| 8 | Një kompozim sipas pretendimit 7, i cili është një kompozim farmaceutik që përfshin më tej një mjet farmaceutikisht të pranueshëm. |
| 9 | Përdorimi i oligonukleotidit sipas çdonjërit prej pretendimeve 1-5 ose mjetit të shpërndarjes së acidit nukleik sipas pretendimit 6 ose kompozimit sipas pretendimit 7 ose 8 për përgatitjen e një medikamenti, në mënyrë të preferuar për trajtimin e Distrofisë Muskulare Duchenne. |