Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
5901
2016.08.30
Status
E skaduar
(180) Data e mbarimit të afatit
2021.09.21
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2016/240
2016.05.19
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2016.09.21
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
13170245.8
2001.09.21
Status
E skaduar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP2636741
2016.04.27
(30) Detajet e Prioritetit
| Kodi | ID e prioritetit |
|---|---|
| EP | 203283 |
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(71/73) Aplikanti
| Aplikanti | Adresa |
|---|---|
| Academisch Ziekenhuis Leiden | Albinusdreef 2, 2333 ZA Leiden |
(72) Shpikës
| Emri | Adresa |
|---|---|
| van Ommen, Garrit-Jan Boudewijn | Westerstraat 73, 1015 LW Amsterdam , NL |
| van Deutekom, Judith Christina Theodora | Van Ravensteynerf 133, 3315 DK Dordrecht , NL |
| Den Dunnen, Johannes Theodorus | Boomheide 2, 3069 LA Rotterdam , NL |
(74) Emri i Përfaqësuesit
| Emri | Adresa |
|---|---|
| Krenar LOLOÇI | Rr. Deshmoret e 4 Shkurtit, pall.1/1, Kati II, Tirane, Shqiperi , Tiranë , AL |
| Krenar LOLOÇI | Rr. Deshmoret e 4 Shkurtit, pall.1/1, Kati II, Tirane, Shqiperi , Tiranë , AL |
(54) Titull
Induksioni i kalimit të eksonit në qelizat eukariotike
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
| Pretendim | Përshkrim |
|---|---|
| 1 | Një oligonukleotid antisens i drejtuar kundrejt pjesës së brendshme të eksonit 43 të para-mRNA të distrofinës së njeriut e cila lehtëson maskimin e eksonit të sipërpërmendur për aparatet e lidhura nyjë dhe përjashtimin e eksonit të sipërpërmendur nga mRNA përfundimtare, ku antisensi i sipërpërmendur nuk është një DNA ose një DNA fosforotioate e përbërë prej sekuencës nukleotide GCACTTTGCAATGCTGCTGTCTTCTTGCTTAT të zbuluar si SEQ ID NO:3 në EP 1 160 318 ose një DNA ose një DNA fosforotioate e përbërë prej një sekuence nukleotide plotësuese me sekuencën nukleotide AGCAAGAAGACAGCAGCAUUGCAAAG të zbuluar si SEQ ID NO:1 në EP 1 160 318. |
| 2 | Një oligonukleotid antisens sipas pretendimit 1, ku oligonukleotidi është në gjendje të lidhet tek eksoni 43 ose tek pjesë e tij. |
| 3 | Një oligonukleotid antisens sipas pretendimit 1 ose 2, ku oligonukleotidi-antisens i sipërpërmendur është në gjendje të ndërhyjë në mënyrë specifike me një sekuencë të njohjes së eksonit në eksonin 43. |
| 4 | Një oligonukleotid antisens sipas çdonjërit prej pretendimeve 2 ose 3, ku lidhja tek pjesa e brendshme e eksonit 43 duhet të vlerësohet nëpërmjet analizës të ndryshimit së lëvizshmërisë të xhelit ose nëpërmjet përcaktimit nëse eksoni i sipërpërmendur mungon nga mRNA e sipërpërmendur. |
| 5 | Një oligonukleotid antisens sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 4, ku oligonukleotidi indukton kalimin specifik të eksonit 43 në një para-mRNA të distrofinës kur oligonukleotidi antisens i sipërpërmendur është i pranishëm në një qelizë që ka një para-mRNA të distrofinës që përmban eksonin e sipërpërmendur. |
| 6 | Një oligonukleotid antisens sipas pretendimit 5, ku oligonukleotidi indukton prodhimin e një proteine distrofin që përfshin të paktën funksionalitetin e një mutanti Becker kur oligonukleotidi antisens i sipërpërmendur është i pranishëm në një qelizë që ka një para-mRNA të distrofinës e cila përmban eksonin 43. |
| 7 | Një oligonukleotid antisens sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 6, ku oligonukleotidi ka një gjatësi prej 14-40 nukleoditesh. |
| 8 | Një oligonukleotid antisens sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 7, ku oligonukleotidi është një oligoribonukleotid 2’-O-metil ose një acid nukleik peptid. |
| 9 | Një oligonukleotid antisens sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 8, ku oligoribonukleotidi 2’-O-metil është një oligoribonukleotid fosforotiate 2’-O-metil. |
| 10 | Një mjet i shpërndarjes të acidit nukleik në gjendje për të shprehur një oligonukleotid antisens siç përcaktohet në çdonjërin prej pretendimeve 1 deri në 7, në mënyrë të preferuar ku mjeti i shpërndarjes të acidit nukleik i sipërpërmendur përfshin një virus të vetëm të bllokuar ose një virus adeno-të shoqëruar. |
| 11 | Përdorimi i një oligonukleotidi antisens sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 9 ose një mjet të shpërndarjes së acidit nukleik sipas pretendimit 10, për prodhimin e një medikamenti për trajtimin e Distrofisë Muskulare Duchenne në një pacient. |
| 12 | Përdorimi sipas pretendimit 11, ku pacienti i trajtuar ka të paktën disa fibra pozitive distrofin. |