REGJISTRI I OBJEKTEVE TE PRONESISE INDUSTRIALE

Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
5693 2016.04.26
Status
Refuzuar
(180) Data e mbarimit të afatit
2031.02.18
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2016/91 2016.03.01
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2016.05.10
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
11703711.9 2011.02.18
Status
Refuzuar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP2539451 2016.01.06
(30) Detajet e Prioritetit
Kodi ID e prioritetit
US 307490
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(71/73) Aplikanti
Aplikanti Adresa
Arrowhead Research Corporation 225 South Lake Avenue, Suite 1050, Pasadena, CA 91101
(72) Shpikës
Emri Adresa
HADWIGER, Philipp Rotsteinweg 16A, 95326 Kulmbach , DE
HOFFMANN, Torsten Kleinhueningerstrasse 15, 79576 Weil am Rhein , DE
KITAS, Eric A. Eichbergweg 4, CH-4147 Aesch BL , CH
LEWIS, David L. 505 Maple Avenue, Madison, Wisconsin 53704 , US
MOHR, Peter Benkenstrasse 26, CH-4054 Basel , CH
ROZEMA, David B. 9418 Whippoorwill Way, Middleton, Wisconsin 53562 , US
THUER, Wilma Ungerer Strasse 62, 80805 München , DE
VALIS, Linda Christine Mühlgasse 20a, 84524 Neuoetting , DE
WAKEFIELD, Darren H. 2790 Lyman Lane, Fitchburg, Wisconsin 53711 , US
(74) Emri i Përfaqësuesit
Emri Adresa
Eno DODBIBA . Rr. Naim FRASHERI, 60/3, Shk.1, Ap.16, Tirane, , AL
Eno DODBIBA . Rr. Naim FRASHERI, 60/3, Shk.1, Ap.16, Tirane, , AL
(54) Titull
Kompozime për shpërndarjen e shenjuar të SIRNA-s
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
Pretendim Përshkrim
1 Një sistem shpërndarje i konjuguar për shpërndarjen in-vivo të një polinukleotidi të ARN-interferazës në një qelizë hepatike, përbëhet nga ku P është një poliaminë aktive e membranës amfipatike; L2 është një lidhje me pH të paqëndrueshëm; M1 është një agjent maskues me ngarkesë neutrale që përmban një derivat galaktozë; M2 është një agjent maskues me ngarkesë neutrale që përmban një polietilen glikol; N është një polinukleotid i ARN-interferazës; A është një trimer galaktozë ose një grup hidrofobik që ka të paktën 20 atome karboni, y është një numër i plotë me vlerë më të madhe ose të barabartë me 1 dhe z është një numër i plotë me vlerë më të madhe ose të barabartë me 0, ku vlera e y dhe z së bashku është më e madhe se 50% i numrit të aminave të poliaminës P; ngarkesa pozitive e poliaminës P është e neutralizuar dhe aktiviteti i membranës së poliaminës P është inhibuar në mënyrë të kthyeshme nga lidhja e M1 dhe M2 përmes lidhjes L2 me pH të paqëndrueshëm dhe nga copëtimi i L2 si përgjigje e reduktimit të vlerave të pH nga aktiviteti membranor i poliaminës P; N dhe A, në mënyrë direkte ose indirekte, nuk janë të lidhura në mënyrë kovalente me P, L2 M1 ose M2.
2 Sistemi i shpërndarjes sipas pretendimit 1, ku poliamina aktive e membranës amfipatike mund të përftohet nga polimerizimi rastësor i monomerëve që përmbajnë amina dhe monomerëve që përmbajnë një grup hidrofobik të ulët; ose nga polimerizimi rastësor i monomerëve që përmbajnë amina, monomerëve që përmbajnë një grup hidrofobik të ulët dhe monomerëve që përmbajnë një grup hidrofobik të lartë.
3 Sistemi i shpërndarjes sipas pretendimit 1 ose pretendimit 2, ku L2 është një lidhje maleamat.
4 Sistemi i shpërndarjes sipas pretendimit 3, ku L2 është një lidhje maleamat e dy-zëvendësuar.
5 Sistemi i shpërndarjes sipas secilit prej pretendimeve 1-4, ku qeliza hepatike është një hepatocit.
6 Sistemi i shpërndarjes sipas secilit prej pretendimeve 1-5, ku polinukleotidi i ARN-interferazës është zgjedhur nga grupi që përbëhet nga dsARN, siARN dhe miARN.
7 Sistemi i shpërndarjes sipas secilit prej pretendimeve 1-6, ku është e tretshme në ujë.
8 Sistemi i shpërndarjes sipas secilit prej pretendimeve 1-7, ku P është një ko-polimer rastësor.
9 Sistemi i shpërndarjes sipas pretendimit 8, ku P është një ko-polimer rastësor i polivinil eterit dhe poliakrilatit.
10 Sistemi i shpërndarjes sipas secilit prej pretendimeve 1-9, ku vlera e y dhe z së bashku është me e madhe se 60%, mundësisht më e madhe se 70% të numrit të aminave të poliaminës P.
11 Sistemi i shpërndarjes sipas pretendimit 1, ku ka një potencial zeta midis 0 dhe -20 mV në pH 8.
12 Sistemi i shpërndarjes sipas pretendimit 1, ku raporti i derivatit të galaktozës ndaj polietilenglikolit PEG të lidhur tek P është 1 me 0.5-2.
13 Sistemi i shpërndarjes sipas pretendimit 1, ku derivati i galaktozës konsiston në një N-acetilgalaktozaminë.
14 Sistemi i shpërndarjes sipas pretendimit 1, ku trimeri i galaktozës konsiston në një trimer N-acetilgalaktozaminë.
15 Një metodë për prodhimin e një përbërje për shpërndarjen e oligonukleotideve të ARN-interferazës, përbëhet nga: a) formimi i një poliamine aktive të membranës amfipatike, ku kjo poliaminë aktive e membranës mund të përftohet nga polimerizimi rastësor i monomerëve që përmbajnë amina dhe monomerëve që përmbajnë një grup hidrofobik të ulët; ose nga polimerizimi rastësor i monomerëve që përmbajnë amina, monomerëve që përmbajnë një grup hidrofobik të ulët dhe monomerëve që përmbajnë një grup hidrofobik të lartë; b) formimi i një agjenti të parë maskues, që përmban një anhidrid maleik të dyzëvendësuar me ngarkesë neutrale dhe që përmban një derivat galaktozë; c) formimi i një agjenti të dytë maskues që përmban një anhidrid maleik të dyzëvendësuar me ngarkesë neutrale dhe që përmban një polietilenglikol; d) inhibimi në mënyrë të rikthyeshme i aktivitetit membranor të poliaminës aktive të membranës amfipatike, ku inhibimi konsiston në modifikimin e 50% ose më shumë të aminave të poliaminës duke reaguar poliaminën me agjentin e parë dhe të dytë maskues, dhe duke lidhur kështu disa prej derivateve të galaktozës dhe disa prej polietilenglikoleve me membranën e polimerit aktiv me anë të lidhjeve fiziologjike të dyzëvendësuara të maleamatit me pH të paqëndrueshëm; dhe e) lidhja e polinukleotidit të ARN-interferazës me trimerin e galaktozës ose me një grup hidrofobik që përmban të paktën 20 atome karboni; f) përftimi i polinukleotidit të ARN-interferazës dhe poliaminës aktive membranore të inhibuar në mënyrë të rikthyeshme, në një tretësirë të përshtatshme për administrimin in vivo; ku nukleotidi i ARN-interferazës i lidhur tek trimeri i galaktozës ose tek grupi hidrofobik që ka të paktën 20 atome karboni, në mënyrë direkte ose indirekte, nuk është i lidhur në mënyrë kovalente tek poliamina aktive membranore e inhibuar në mënyrë të rikthyeshme.
© 2026 DPPI