Lloji i Aplikimit
EPO patents
Nënlloji i Aplikimit
EPO Patent
(10) Numri dhe Data e Regjistrimit
5903
2016.08.30
Status
E skaduar
(180) Data e mbarimit të afatit
2021.09.21
(20) Numri dhe Data e Depozitimit
AL/P/2016/56
2016.02.09
(40) Numri dhe Data e Publikimit
2016.09.21
(86) Data dhe Numri Ndërkombëtar i Depozitimit
12198497.5
2001.09.21
Status
E skaduar
Data dhe Numri Ndërkombëtar i Publikimit
EP2594642
2015.12.30
(30) Detajet e Prioritetit
| Kodi | ID e prioritetit |
|---|---|
| EP | 203283 |
(51) Klasat e KNP-së (IPC)
(71/73) Aplikanti
| Aplikanti | Adresa |
|---|---|
| Academisch Ziekenhuis Leiden | Albinusdreef 2, 2333 ZA Leiden |
(72) Shpikës
| Emri | Adresa |
|---|---|
| van Ommen, Garrit-Jan Boudewijn | Westerstraat 73, 1015 LW Amsterdam , NL |
| van Deutekom, Judith Christina Theodora | Abeelstraat 13, 3329AA Dordrecht , NL |
| Den Dunnen, Johannes Theodorus | Boomheide 2, 3069 LA Rotterdam , NL |
(74) Emri i Përfaqësuesit
| Emri | Adresa |
|---|---|
| Krenar LOLOÇI | Rr. 'Dëshmorët e 4 Shkurtit , Tiranë , AL |
| Krenar LOLOÇI | Rr. 'Dëshmorët e 4 Shkurtit , Tiranë , AL |
(54) Titull
Induksioni i kalimit të eksonit në qelizat eukariotike
(57) Abstrakt
(58) Pretendime
| Pretendim | Përshkrim |
|---|---|
| 1 | Një oligonukleotid antisens i drejtuar kundrejt pjesës së brendshme të eksonit 52 të para-mRNA të distrofinës së njeriut e cila lehtëson maskimin e eksonit të sipërpërmendur për aparatet e lidhura nyjë dhe përjashtimin e eksonit të sipërpërmendur nga mRNA përfundimtare. |
| 2 | Një oligonukleotid antisens sipas pretendimit 1, ku oligonukleotidi është në gjendje të lidhet tek eksoni 52 ose tek pjesë e tij. |
| 3 | Një oligonukleotid antisens sipas pretendimeve 1 ose 2, ku oligonukleotidi antisens i sipërpërmendur është në gjendje të ndërhyjë në mënyrë specifike me një sekuencë të njohjes së eksonit në eksonin 52. |
| 4 | Një oligonukleotid antisens sipas pretendimeve 2 ose 3, ku lidhja tek pjesa e brendshme e eksonit 52 duhet të vlerësohet nëpërmjet analizës të ndryshimit së lëvizshmërisë të xhelit ose nëpërmjet përcaktimit nëse eksoni i sipërpërmendur mungon nga mRNA e sipërpërmendur. |
| 5 | Një oligonukleotid antisens sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 4, ku oligonukleotidi indukton kalimin specifik të eksonit 52 në një para-mRNA të distrofinës kur oligonukleotidi antisens i sipërpërmendur është i pranishëm në një qelizë që ka një para-mRNA të distrofinës që përmban eksonin e sipërpërmendur. |
| 6 | Një oligonukleotid antisens sipas pretendimit 5, ku oligonukleotidi indukton prodhimin e një proteine distrofin që përfshin të paktën funksionalitetin e një mutanti Becker kur oligonukleotidi antisens i sipërpërmendur është i pranishëm në një qelizë që ka një para-mRNA të distrofinës e cila përmban eksonin 52. |
| 7 | Një oligonukleotid antisens sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 6, ku oligonukleotidi ka një gjatësi prej 14-40 nukleoditesh. |
| 8 | Një oligonukleotid antisens sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 7, ku oligonukleotidi është një oligoribonukleotid 2’-O-metil ose një acid nukleik peptid. |
| 9 | Një oligonukleotid antisens sipas pretendimit 8, ku oligoribonukleotidi 2’-O-metil është një oligoribonukleotid fosforotiate 2’-O-metil. |
| 10 | Një mjet i shpërndarjes të acidit nukleik në gjendje për të shprehur një oligonukleotid antisens siç përcaktohet në çdonjërin prej pretendimeve 1 deri në 7, në mënyrë të preferuar ku mjeti i shpërndarjes të acidit nukleik i sipërpërmendur përfshin një virus të vetëm të bllokuar ose një virus adeno-të shoqëruar. |
| 11 | Përdorimi i një oligonukleotidi antisens sipas çdonjërit prej pretendimeve 1 deri në 9 ose një mjet të shpërndarjes së acidit nukleik sipas pretendimit 10, për prodhimin e një medikamenti për trajtimin e Distrofisë Muskulare Duchenne në një pacient. |
| 12 | Përdorimi sipas pretendimit 11, ku pacienti i trajtuar ka të paktën disa fibra pozitive distrofin. |